Πρωτοβάθμια-προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας: μελλοντικές έρευνες και κλινικές δοκιμές

Η πολλαπλή σκλήρυνση (MS) είναι μια χρόνια αυτοάνοση κατάσταση. Εμφανίζεται όταν το σώμα αρχίζει να επιτίθεται. Τα τρέχοντα φάρμακα και θεραπείες εστιάζονται στους υποτροπιάζοντες τύπους σκλήρυνσης κατά πλάκας και όχι σε πρωτογενή προοδευτική ΣΚΠ (PPMS). Πραγματοποιούνται συνεχώς κλινικές δοκιμές που συμβάλλουν στην καλύτερη κατανόηση του PPMS και στην εξεύρεση νέων αποτελεσματικών θεραπειών.

Ποιοι είναι οι διαφορετικοί τύποι MS;

Οι τέσσερις κύριοι τύποι σκλήρυνσης κατά πλάκας είναι:

• κλινικά απομονωμένο σύνδρομο (CIS)
• υποτροπιάζον-αναστρέψιμο MS (RRMS)
• πρωτογενές προοδευτικό MS (PPMS)
• Ξέρατε; Το κλινικά απομονωμένο σύνδρομο (CIS) είναι ένας νεοδιορισμένος τύπος MS. Τα άτομα που είχαν προηγουμένως διαγνωστεί με προοδευτικά υποτροπιάζοντα σκλήρυνση κατά πλάκας (PRMS) θεωρούνται πλέον πρωτογενή προοδευτικά: ενεργά ή μη ενεργά.

Αυτοί οι τύποι MS δημιουργήθηκαν για να βοηθήσουν τους ιατρικούς ερευνητές να κατηγοριοποιήσουν τους συμμετέχοντες σε κλινικές δοκιμές με συγκρίσιμη ανάπτυξη ασθενειών. Αυτό βοηθά τους ερευνητές να αξιολογήσουν πόσο αποτελεσματική και ασφαλής είναι μια συγκεκριμένη φαρμακευτική αγωγή ή θεραπεία χωρίς τη χρήση μεγάλου αριθμού συμμετεχόντων.

Τι είναι το PPMS;

Το PPMS είναι η σπανιότερη μορφή της σκλήρυνσης κατά πλάκας, επηρεάζοντας μόνο το 10% όλων των ατόμων που διαγνώστηκαν με ΣΚΠ. Οι περισσότεροι τύποι MS εμφανίζονται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα προσβάλλει τη θήκη μυελίνης. Η θήκη μυελίνης είναι μια λιπαρή, προστατευτική ουσία που περιβάλλει τα νεύρα στο νωτιαίο μυελό και στον εγκέφαλο. Όταν αυτή η ουσία επιτίθεται, προκαλεί φλεγμονή. Το PPMS περιλαμβάνει βλάβη νεύρων και ιστό ουλής στις περιοχές που έχουν υποστεί βλάβη. Αυτή η ασθένεια διαταράσσει τη διαδικασία της επικοινωνίας των νεύρων, προκαλώντας ένα απρόβλεπτο πρότυπο των συμπτωμάτων και της εξέλιξης της νόσου.

Θεραπεία με PPMS

Η θεραπεία του PPMS είναι πιο δύσκολη από την RRMS και περιλαμβάνει τη χρήση ανοσοκατασταλτικών θεραπειών. Αυτές οι θεραπείες προσφέρουν μόνο προσωρινή βοήθεια. Μπορούν να χρησιμοποιηθούν μόνο με ασφάλεια συνεχώς για μερικούς μήνες έως ένα χρόνο κάθε φορά.

Ενώ η FDA έχει εγκρίνει πάνω από δώδεκα φάρμακα για υποτροπιάζοντα είδη MS, δεν είναι όλα προοδευτικά. Αυτό οφείλεται στο γεγονός ότι τα φάρμακα που τροποποιούν την ασθένεια (DMD) χορηγούνται συνεχώς και συχνά έχουν ανυπόφορες παρενέργειες. Οι ενεργές απομυελινωτικές αλλοιώσεις και η βλάβη των νεύρων μπορούν επίσης να βρεθούν σε ασθενείς με PPMS. Αυτές οι βλάβες είναι ιδιαίτερα φλεγμονώδεις και μπορεί να προκαλέσουν βλάβη στη θήκη της μυελίνης. Δεν είναι σαφές αυτή τη στιγμή εάν τα φάρμακα που μειώνουν τη φλεγμονή μπορούν να επιβραδύνουν τις προοδευτικές μορφές της ΣΚΠ.

Κλινικές δοκιμές PPMS

Μια βασική προτεραιότητα για τους ερευνητές είναι να μάθουν περισσότερα για τις προοδευτικές μορφές των κρατών μελών. Τα νέα φάρμακα πρέπει να περάσουν από αυστηρές κλινικές δοκιμές πριν το εγκρίνει ο FDA.Οι περισσότερες κλινικές δοκιμές διαρκούν για 2 έως 3 χρόνια. Ωστόσο, επειδή η έρευνα για το PPMS είναι περιορισμένη, απαιτούνται μεγαλύτερες δοκιμές για αυτόν τον τύπο ΚΜ.

Πραγματοποιούνται περισσότερες δοκιμές για τους υποτροπιάζοντες τύπους ΚΜ, επειδή είναι ευκολότερο να κρίνουμε την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου στις υποτροπές.

Οι περισσότεροι κατασκευαστές φαρμάκων δεν έχουν τη δυνατότητα να φιλοξενήσουν μακρές κλινικές δοκιμές. Αυτός είναι ο λόγος για τον οποίο μόνο λίγες από αυτές έγιναν στο PPMS.

Οι ακόλουθες κλινικές μελέτες PPMS βρίσκονται σε εξέλιξη. Για μια πλήρη λίστα με τις κλινικές δοκιμές MS, δείτε την ιστοσελίδα της Εθνικής Κοινωνίας των ΜΚ.

Idebenone (Catena / Raxone)

Το Εθνικό Ινστιτούτο Νευρολογικών Διαταραχών και Εγκεφαλικού επεισοδίου καλεί ορισμένους συμμετέχοντες σε κλινική δοκιμή φάσης ΙΙ. Η μελέτη θα αξιολογήσει την επίδραση του φαρμάκου Idebenone σε ασθενείς με PPMS. Οι ερευνητές δίνουν στους ασθενείς είτε το φάρμακο είτε ένα εικονικό φάρμακο κατά τη διάρκεια ενός έτους. Δεν έχουν βρεθεί μέχρι στιγμής τεκμηριωμένα αποτελέσματα σχετικά με την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου.

Η ελβετική φαρμακευτική εταιρεία Roche ανέφερε θετικά αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών φάσης ΙΙ και ΙΙΙ, που ονομάζονται ORATORIO, των ασθενών με PPMS τον Ιανουάριο του 2016. Αυτό είναι το πρώτο φάρμακο που δείχνει αποτελεσματικά αποτελέσματα τόσο για προοδευτικά όσο και για υποτροπιάζοντα τύπους MS σε μια κλινική δοκιμή. Το φάρμακο ήταν σε θέση να σταματήσει την πρόοδο των συμπτωμάτων σε PPMS κατά περίπου 25 τοις εκατό. Η FDA ενέκρινε την οcrelizumab ως θεραπεία τόσο για υποτροπιάζουσες όσο και πρωτογενείς προοδευτικές ΣΚΠ τον Μάρτιο του 2017. Οι κλινικές δοκιμές φάσης ΙΙΙ συγκρίνουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της νέας θεραπείας με την τρέχουσα τυποποιημένη θεραπεία. Ενώ έχει εγκριθεί για χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες, οι δοκιμές συνεχίζονται ενώ περιμένουν έγκριση στην Ευρώπη.

Laquinimod

Η Teva Pharmaceutical Industries χορηγεί μελέτη σε μια προσπάθεια να αποδειχθεί η πιθανή θεραπεία με laquinimod σε ασθενείς με PPMS.

Το Fampridine

Το Πανεπιστημιακό Κολέγιο του Δουβλίνου προσλαμβάνει συμμετέχοντες για να εξετάσει την επίδραση της θεραπείας με φαμπριδίνη σε ασθενείς με δευτεροπαθή προοδευτική ΣΠΜ ή πρωτεύουσα προοδευτική ΣΜΠ (PPMS) με δυσλειτουργία του άνω άκρου.

Έρευνα PPMS

Η Εθνική Κοινωνία MS προωθεί τη συνεχή έρευνα για να εντοπίσει τις διαφορές μεταξύ PPMS και άλλων τύπων των κρατών μελών. Ο στόχος είναι να δημιουργηθεί μια επιτυχημένη θεραπεία για το PPMS. Νοσοκομεία, πανεπιστήμια και άλλες οργανώσεις σε όλες τις Ηνωμένες Πολιτείες εργάζονται συνεχώς για να μάθουν περισσότερα για το PPMS και τα κράτη μέλη γενικότερα. Ρωτήστε τον παροχέα υγειονομικής περίθαλψης σχετικά με τις τελευταίες κλινικές δοκιμές και έρευνες που θα μπορούσαν να σας ωφελήσουν