Γιατί οι τιμές των ναρκωτικών για τις σπάνιες ασθένειες στην άνοδο;
Πίνακας περιεχομένων:
- Η μέση τιμή των ορφανών φαρμάκων είναι χαμηλότερη, αλλά ακόμη και που ξεπερνά τα ορφανά φάρμακα.
- Σύμφωνα με την έκθεση Kaiser, περισσότερα από 70 ορφανά φάρμακα εγκρίθηκαν για πρώτη φορά από το FDA για χρήση στη μαζική αγορά. Πολλοί έχουν εγκριθεί για περισσότερες από μία ασθένειες, ορισμένες φορές πολλές.
- Η ασφάλεια θα καλύψει επίσης μεγάλο μέρος του κόστους για πολλούς ανθρώπους. Όμως, καθώς οι ασφαλιστικές εταιρείες αισθάνονται την πίεση των τιμών σε περισσότερα άτομα που λαμβάνουν ορφανά φάρμακα, μπορεί να ζητήσουν από τους ανθρώπους να πληρώσουν περισσότερα από την τσέπη τους ή να περιορίσουν την πρόσβαση.
Για χρόνια οι Αμερικανοί με μυϊκή δυστροφία Duchenne ήταν σε θέση να εισάγουν ένα φάρμακο, deflazacort, έξω από τις Ηνωμένες Πολιτείες με κόστος περίπου $ 1, 200 ετησίως.
Ωστόσο, η τιμή αυτή θα μπορούσε να ανέλθει σε μια τιμή καταλόγου των $ 89, 000 το χρόνο τώρα που μια φαρμακευτική εταιρεία του Σ.Α. έχει λάβει έγκριση για το φάρμακο ως θεραπεία για τη σπάνια, θανατηφόρα ασθένεια.
ΔιαφήμισηΔιαφήμισηΣε μια συνέντευξη με την Washington Post, ο διευθύνων σύμβουλος της Marathon Pharmaceuticals δήλωσε ότι η καθαρή τιμή θα είναι $ 54.000 μετά από εκπτώσεις και εκπτώσεις.
Τον περασμένο μήνα, η εταιρεία έλαβε έγκριση από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για το deflazacort ως «ορφανό φάρμακο. "
Αυτή η ειδική ονομασία εμπίπτει στο νόμο περί ορφανών φαρμάκων, το οποίο είχε ως στόχο να ενθαρρύνει τις εταιρείες να αναπτύξουν φάρμακα για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών, εκείνων που πλήττουν 200, 000 ή λιγότερους Αμερικανούς.
ΔιαφήμισηΣύμφωνα με τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας (NIH), υπάρχουν περίπου 7 000 σπάνιες ασθένειες, οι οποίες πλήττουν συνολικά 25 έως 30 εκατομμύρια Αμερικανούς.
ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση Η Marathon Pharmaceuticals έλαβε επίσης ένα ειδικό δελτίο "προτεραιότητας αναθεώρησης" - βασικά μια γρήγορη επισκόπηση του FDA για ένα μελλοντικό φάρμακο. Η εταιρεία μπορεί να χρησιμοποιήσει αυτό το δελτίο ή να το πουλήσει σε άλλο για εκατοντάδες εκατομμύρια δολάρια.Ωστόσο, οι επικριτές ανησυχούν για το σύστημα καταχράστηκε να μεγιστοποιήσει τα κέρδη, ενώ οι εταιρείες που χρησιμοποιούν το σχεδόν μονοπώλιο τους για τα ορφανά φάρμακα να χρεώνουν υπερβολικές τιμές.
Και, όπως συμβαίνει και με το deflazacort, το αίτημα για ορφανό καθεστώς - μερικές φορές πολλές φορές - για φάρμακα που είναι ήδη διαθέσιμα στην αγορά.
Αυτό, λένε, είναι επιβάρυνση για τις οικογένειες που ανησυχούν για την κάλυψη του κόστους αυτών των φαρμάκων αν η ασφάλιση υγείας τους παραλείψει ή copayments και εκπίπτουν πάει επάνω.
ΔιαφήμισηΔιαφήμιση
Διαβάστε περισσότερα: Γιατί οι σπάνιες ασθένειες αξίζουν την προσοχή μας »
Γιατί τα ορφανά φάρμακα είναι τόσο ακριβά;Ορισμένα ορφανά φάρμακα μπορεί να κοστίζουν έως και 804.000 δολάρια ετησίως, σύμφωνα με έκθεση του δικτύου υγείας του Kaiser.
Η μέση τιμή των ορφανών φαρμάκων είναι χαμηλότερη, αλλά ακόμη και που ξεπερνά τα ορφανά φάρμακα.
Σύμφωνα με μια έκθεση σχετικά με τα ορφανά φάρμακα από την EvaluatePharma, το μέσο ετήσιο κόστος για τα ορφανά φάρμακα ήταν $ 111.820, σε σύγκριση με $ 23, 331 για τα φάρμακα mainstream.
Γιατί τα ορφανά φάρμακα είναι τόσο ακριβά;
ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση«Δεν υπάρχουν εύκολες απαντήσεις στην ερώτηση γιατί τα ορφανά φάρμακα είναι σχετικά ακριβά», δήλωσε στο Healthline ο Joshua Cohen, PhD, ερευνητής αναπληρωτής καθηγητής στο Κέντρο Τούφς για τη Μελέτη της Ανάπτυξης Φαρμάκων.
«Ένας λόγος είναι ότι εξυπηρετούν μικρούς πληθυσμούς», είπε. "Ένας άλλος λόγος είναι ότι είναι συχνά μοναδικά προϊόντα χωρίς ανταγωνιστές. "
Με επτά χρόνια αποκλειστικών δικαιωμάτων για ένα ορφανό φάρμακο για μια συγκεκριμένη ασθένεια, μια εταιρεία μπορεί να καθορίσει οποιαδήποτε τιμή θέλει.Διαφήμιση
Οι εταιρείες λένε ότι οι υψηλές τιμές είναι απαραίτητες για την ανάκτηση του κόστους έρευνας και ανάπτυξης, που μπορεί να είναι 20 έως 30 χρόνια για ένα νέο φάρμακο.
Ωστόσο, σύμφωνα με μια έκθεση προς το Κογκρέσο πέρυσι από το Υπουργείο Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών, το μέσο αναπτυξιακό κόστος για ένα ορφανό φάρμακο είναι περίπου 1 δισεκατομμύριο δολάρια, έναντι 2 δολαρίων. 6 δισ. Ευρώ για ένα φάρμακο μαζικής αγοράς.
ΔιαφήμισηΚαι, όπως επισημαίνει η μελέτη του Kaiser, ακόμη και με λιγότερους ασθενείς που τα παίρνουν, τα ορφανά φάρμακα μπορεί να είναι μεγάλοι χρηματιστές.
Ένα φάρμακο $ 50, 000 που λαμβάνεται από 50, 000 ασθενείς θα μπορούσε να φέρει $ 2. 5 δισ. Ευρώ ετησίως για μια εταιρεία. Ένα ορφανό φάρμακο αξίας $ 300.000, το οποίο λαμβάνεται μόνο από 5.000 άτομα, μπορεί να είναι $ 1. 5 δισεκατομμύρια ετησίως.
Παρά τον μικρότερο αριθμό ατόμων που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες, οι πωλήσεις ορφανών φαρμάκων αναμένεται επίσης να αυξηθούν.Σύμφωνα με το StatNews, μέχρι το 2022 τα ορφανά φάρμακα θα αποτελέσουν πάνω από το 21% των πωλήσεων φαρμάκων με συνταγογραφούμενα φάρμακα παγκοσμίως, αύξηση από 6% από το 2000.
Η EvaluationatePharma σημειώνει επίσης ότι επτά από τα 10 κορυφαία φάρμακα ο κόσμος από τις πωλήσεις είναι ορφανά φάρμακα.
Διαβάστε περισσότερα: Γιατί κάποια φάρμακα κοστίζουν τόσο πολύ και άλλοι όχι »
Διπλό εμβάπτιση για ορφανά φάρμακα
Οι επικριτές λένε ότι οι εταιρείες φαρμάκων έχουν γίνει ολοένα και πιο καταλαβαίνω για τη χρήση των οφέλη του νόμου για τα ορφανά φάρμακα.
Ιδιαίτερη ανησυχία αποτελούν οι εφαρμογές ορφανών φαρμάκων για υπάρχοντα ναρκωτικά της μαζικής αγοράς.
Σύμφωνα με την έκθεση Kaiser, περισσότερα από 70 ορφανά φάρμακα εγκρίθηκαν για πρώτη φορά από το FDA για χρήση στη μαζική αγορά. Πολλοί έχουν εγκριθεί για περισσότερες από μία ασθένειες, ορισμένες φορές πολλές.
Περιλαμβάνει το deflazacort.
Η τετραβεναζίνη χρησιμοποιήθηκε για χρόνια για να θεραπεύσει ανεξέλεγκτες δονήσεις σε άτομα με νόσο Huntington. Σύμφωνα με την Washington Post, πριν από την κατάσταση ορφανών φαρμάκων, ένα μπουκάλι χάπια κοστίζει 42 δολάρια. 28 από ένα ευρωπαϊκό φαρμακείο.
Μετά την έγκριση ορφανών φαρμάκων, η τιμή καταλόγου για ένα μπουκάλι τετραβεναζίνης στις Ηνωμένες Πολιτείες ήταν πάνω από $ 6, 000. Η τιμή τελικά αυξήθηκε στα 21, 243 ένα μπουκάλι.
Σε ένα σχολιασμό του 2015 που δημοσιεύτηκε στην Αμερικανική Εφημερίδα της Κλινικής Ογκολογίας, ο Δρ. Martin Makary στο Πανεπιστημιακό Ιατρικό Πανεπιστήμιο Johns Hopkins έγραψε ότι οι εταιρείες εκμεταλλεύονται επίσης το νόμο εστιάζοντας σε μία μόνο από τις χρήσεις ενός φαρμάκου - να επωφεληθούν από τα ορφανά οφέλη. "
Μετά την έγκριση ορφανών φαρμάκων, κυκλοφορούν στην αγορά το φάρμακο ως μη ετικέτα για άλλες συνθήκες, αυξάνοντας τα κέρδη του.
Διαβάστε περισσότερα: Πώς οι εταιρείες συνεχίζουν να ξεφεύγουν από την αύξηση των τιμών των φαρμάκων; »
Πόσο υψηλές τιμές επηρεάζουν τους ασθενείς
Μία από τις μεγαλύτερες ανησυχίες είναι ότι οι υψηλές τιμές των ορφανών φαρμάκων θα περιορίσουν την πρόσβαση σε αυτές - κάτι που θα είχε το αντίθετο αποτέλεσμα από την αρχική πρόθεση του νόμου.
Λίγοι άνθρωποι, αν υπάρχουν, θα πληρώσουν την τιμή καταλόγου για ένα ορφανό φάρμακο. Οι εταιρείες φαρμάκων έχουν εκπτώσεις και προγράμματα βοήθειας για να βοηθήσουν στην αντιστάθμιση του κόστους.
Η ασφάλεια θα καλύψει επίσης μεγάλο μέρος του κόστους για πολλούς ανθρώπους. Όμως, καθώς οι ασφαλιστικές εταιρείες αισθάνονται την πίεση των τιμών σε περισσότερα άτομα που λαμβάνουν ορφανά φάρμακα, μπορεί να ζητήσουν από τους ανθρώπους να πληρώσουν περισσότερα από την τσέπη τους ή να περιορίσουν την πρόσβαση.
Οι ασφαλισμένοι ασθενείς του Ηνωμένου Βασιλείου αντιμετωπίζουν λίγες άμεσες αρνήσεις πρόσβασης σε ορφανά φάρμακα », δήλωσε ο Cohen,« αλλά μπορεί να επιφέρει υψηλά επίπεδα κατανομής κόστους ασθενούς και επίσης ορισμένες προϋποθέσεις επιστροφής, όπως η προηγούμενη έγκριση. Για τους ανθρώπους με σταθερά εισοδήματα - όπως για τα φάρμακα Medicare ή Medicaid - οι αντιπαροχές 20% του κόστους ενός φαρμάκου μπορεί να είναι «σημαντικό οικονομικό βάρος», δήλωσε ο Cohen.
Σε απάντηση στην έκθεση Kaiser τον Ιανουάριο, ο γερουσιαστής Chuck Grassley (R-Iowa) και δύο άλλοι γερουσιαστές του Ηνωμένου Βασιλείου ζήτησαν από το αμερικανικό υπουργείο ευθύνης της κυβέρνησης του Ηνωμένου Βασιλείου να εξετάσει την κατάχρηση του νόμου για τα ορφανά φάρμακα.
Η Marathon Pharmaceuticals ανακοίνωσε ήδη την περασμένη εβδομάδα ότι θα "παύσει" την κυκλοφορία του Emflaza - το εμπορικό σήμα του deflazacort - εξαιτίας των ανησυχιών για τις τιμές που προκαλούν οι ασθενείς και οι ομάδες υπεράσπισης.
Άλλοι επικριτές επανέλαβαν τις ανησυχίες σχετικά με την κατάχρηση του νόμου για τα ορφανά φάρμακα.
«Αν θέλουμε σοβαρά να μειώσουμε το κόστος των ναρκωτικών, πρέπει να διασφαλίσουμε ότι τα κίνητρα που δημιουργούνται για να ωθήσουν την καινοτομία χρησιμοποιούνται για την πρωτοποριακή έρευνα αντί να απωθούν τον αμερικανικό λαό», δήλωσε ο William Holley, εκπρόσωπος της Εκστρατείας για την Αειφορική Rx Τιμολόγηση, είπε στην Healthline.
