Απώλεια ακοής και γονιδιακή θεραπεία

Οι ερευνητές μπορεί να μας έχουν φέρει ένα βήμα πιο κοντά στη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της απώλειας ακοής, αφού ανακάλυψαν έναν τρόπο αναγέννησης των ακουστικών τριχωτών κυττάρων σε ποντίκια.

Εκτιμάται ότι περίπου το 15 τοις εκατό των ενηλίκων στις Ηνωμένες Πολιτείες έχουν κάποια μορφή απώλειας ακοής, με τους άνδρες να είναι δύο φορές πιο πιθανό να αναπτύξουν την πάθηση από ό, τι οι γυναίκες.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

Η ζημιά στα ακουστικά κύτταρα τρίχας είναι μια από τις κύριες αιτίες της απώλειας ακοής.

Τα ακουστικά κύτταρα τρίχας είναι τα μικροσκοπικά αισθητήρια κύτταρα του κοχλία - το εσωτερικό μέρος του αυτιού - που μας επιτρέπουν να ακούσουμε.

Διαφήμιση

Αυτά τα κύτταρα αποτελούνται από προβολές που μοιάζουν με τρίχες, που ονομάζονται stereocilia, οι οποίες είναι υπεύθυνες για τη μετατροπή των ηχητικών δονήσεων σε ηλεκτρικά σήματα που αποστέλλονται στον εγκέφαλο.

Στον άνθρωπο, τα ακουστικά κύτταρα τρίχας δεν μπορούν να αναγεννηθούν για να αντικαταστήσουν τα χαλασμένα. Σε ψάρια και πτηνά, ωστόσο, αυτά τα κύτταρα μπορούν να αναγεννηθούν.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

"Η διαδικασία περιλαμβάνει την προς τα κάτω ρύθμιση της έκφρασης της πρωτεΐνης p27 και την αύξηση της έκφρασης της πρωτεΐνης ATOH1", σημειώνει ο συν-συγγραφέας της μελέτης Jian Zuo, Ph. D., του Τμήματος Αναπτυξιακής Νευροβιολογίας στο νοσοκομείο έρευνας παιδιών St. Jude στο Σαν Φρανσίσκο.

Για τη μελέτη τους - που δημοσιεύθηκε σήμερα στο περιοδικό Cell Reports - η Zuo και η ομάδα ξεκίνησαν να καθορίσουν αν θα μπορούσαν να προκαλέσουν την ίδια διαδικασία σε ποντίκια.

Διαβάστε περισσότερα: Λάβετε τα δεδομένα σχετικά με την απώλεια ακοής που σχετίζεται με την ηλικία »

Χρησιμοποιώντας γενετικές επεμβάσεις

Με τη χρήση γενετικών χειρισμών οι ερευνητές διέγραψαν την πρωτεΐνη p27 και την αυξημένη έκφραση ATOH1 σε ποντίκια.

Όταν τα ποντίκια παρουσίασαν βλάβη στις ακουστικές κυτταρικές τρίχες ως αποτέλεσμα της έκθεσης σε δυνατό θόρυβο, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι τα κύτταρα που υποστηρίζουν τα ακουστικά κύτταρα τρίχας άρχισαν να μετασχηματίζονται σε ακουστικά κύτταρα τρίχας.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

Περαιτέρω έρευνα αποκάλυψε ότι ένας αριθμός πρωτεϊνών συνεργάζονται για την αναγέννηση των ακουστικών τριχωτών κυττάρων.

Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι η διαγραφή του ρ27 αύξησε τα επίπεδα μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται GATA3 και ενίσχυσε την έκφραση της πρωτεΐνης POU4F3. Αυτή η αυξημένη έκφραση ΑΤΟΗ1, που οδηγεί στην αναγέννηση των ακουστικών κυττάρων των τριχών στα τρωκτικά.

Οι ερευνητές εξηγούν ότι το ATOH1 είναι ένας παράγοντας μεταγραφής που απαιτείται για την ανάπτυξη ακουστικών τριχωτών κυττάρων. Στον άνθρωπο, η παραγωγή του ATOH1 σταματά στη μήτρα.

Διαφήμιση

Ωστόσο, σύμφωνα με τον Zuo και τους συναδέλφους του, τα ευρήματά τους υποδεικνύουν ότι μπορεί να είναι δυνατή η επανενεργοποίηση της παραγωγής ATOH1 σε ανθρώπους με γενετικό χειρισμό των πρωτεϊνών p27, GATA3 και POU4F3.

"Η εργασία σε άλλα όργανα έχει δείξει ότι ο επαναπρογραμματισμός των κυττάρων σπανίως επιτυγχάνεται με το χειρισμό ενός μόνο παράγοντα", δήλωσε ο Zuo. "Αυτή η μελέτη υποδηλώνει ότι η υποστήριξη των κυττάρων στον κοχλία δεν αποτελεί εξαίρεση και μπορεί να ωφεληθεί από θεραπείες που στοχεύουν τις πρωτεΐνες που εντοπίζονται η μελέτη αυτή.

Οι ερευνητές δήλωσαν ότι τα ευρήματα έχουν επιπτώσεις για μια κλινική δοκιμή φάσης Ι η οποία βρίσκεται ήδη σε εξέλιξη αλλού με τη χρήση γονιδιακής θεραπείας για την αποκατάσταση της παραγωγής ATOH1 στους ανθρώπους.

Σκοπός είναι να καθοριστεί εάν μια στρατηγική μπορεί να προκαλέσει την αναγέννηση των ακουστικών κυττάρων των τριχών στους ανθρώπους και εάν αυτή μπορεί να είναι μια αποτελεσματική θεραπεία για την απώλεια της ακοής.

τα νεογέννητα κύτταρα τρίχας αλλά και να αυξήσουν τον αριθμό τους ", δήλωσε ο Zuo.

Διαφήμιση

Διαβάστε περισσότερα: Τι; Η απώλεια ακοής αναμένεται να αυξηθεί δραματικά»