Νέο φάρμακο για τον αυτισμό δείχνει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα
Πίνακας περιεχομένων:
- "Ένα από τα πράγματα που κράτησε το πεδίο είναι ότι υπάρχει τόσο μεγάλη ανομοιογένεια, τόσο μεγάλη διαφορά, από το ένα άτομο στο άλλο", δήλωσε ο Δρ Andrew Zimmerman, παιδιατρικός νευρολόγος στο Ιατρικό Πανεπιστήμιο της Μασαχουσέτης , δήλωσε στην Healthline."Είναι δύσκολο να μελετήσετε γιατί δεν μπορείτε να το περιορίσετε σε απλές κατηγορίες. Υπάρχουν τεράστιες αλληλεπικαλύψεις από τον έναν ασθενή στον άλλο, αλλά υπάρχουν διαφορετικά κλινικά χαρακτηριστικά, βιοχημικά χαρακτηριστικά και γενετικά χαρακτηριστικά. "
- "Κανονικά, το μεγάλο φαρμακείο υποστηρίζει τα δεκάδες εκατομμύρια δολάρια που κοστίζουν για τις κλινικές δοκιμές επειδή είναι αυτά που θα ωφεληθούν μετά την έγκριση του FDA", σημειώνει ο Naviaux. "Αλλά δεν το έχουμε. Στην πραγματικότητα, με τις χαμηλές δόσεις που χρησιμοποιούμε, θα μπορούσαμε κατ 'αρχήν να αντιμετωπίσουμε ένα 8χρονο παιδί για ένα ολόκληρο έτος με suramin αξίας 27 δολαρίων. "
Επί του παρόντος δεν υπάρχουν φάρμακα εγκεκριμένα από την FDA για τη θεραπεία των βασικών συμπτωμάτων της διαταραχής του φάσματος του αυτισμού (ASD).
Αλλά τα νέα ευρήματα που δημοσιεύτηκαν στα Annals of Clinical and Transational Neurology μπορεί να βοηθήσουν να ανοίξουν την πόρτα σε νέες θεραπευτικές επιλογές ενώ παράλληλα να ρίξουν φως στα υποκείμενα αίτια της ASD.
Σε μικρή κλινική δοκιμή φάσης Ι / ΙΙ στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου Καλιφόρνιας του Σαν Ντιέγκο (UCSD), οι ερευνητές αξιολόγησαν τις επιδράσεις ενός φαρμάκου που ονομάζεται σουραμίνη μεταξύ των παιδιών με ASD. Δέκα αγόρια με αυτισμό, ηλικίας 5 έως 14 ετών, συμμετείχαν σε αυτή τη διπλή τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη.Πέντε αγόρια έλαβαν μία μόνο ένεση σουραμίνης, ενώ τα υπόλοιπα πέντε έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Διαφήμιση
Και οι πέντε συμμετέχοντες που έλαβαν suramin έδειξαν προσωρινές αλλά πολλά υποσχόμενες βελτιώσεις στη γλώσσα και τη συμπεριφορά τους, χωρίς να αναφέρουν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες.Μεταξύ των συμμετεχόντων που έλαβαν σουραμίνη, οι συγγραφείς της μελέτης βρήκαν αλλαγές στην ομιλία, τη γλώσσα, επαναλαμβανόμενες συμπεριφορές, ικανότητες αντιμετώπισης, ηρεμία και εστίαση.
Για παράδειγμα, δύο μη λεγόμενα αγόρια που είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με το φάρμακο, μίλησαν για πρώτη εβδομάδα μετά την λήψη των ενέσεων τις πρώτες πλήρεις προτάσεις της ζωής τους.Αυτές οι επιδράσεις εξαλείφθηκαν μετά από αρκετές εβδομάδες, γεγονός που υποδηλώνει ότι μπορεί να χρειαστούν πολλαπλές δόσεις του φαρμάκου.
Για να μάθετε εάν αυτά τα ευρήματα μπορούν να αναπαραχθούν με ασφάλεια, απαιτούνται μεγαλύτερες μελέτες παρακολούθησης.
Σύμφωνα με τα Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων (CDC), η ASD επηρεάζει περίπου το 1 στα 68 παιδιά στην ηλικία των 999 ετών.
ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση
Διαβάστε περισσότερα: Λάβετε τα στοιχεία για τον αυτισμό Ηνωμένες Πολιτείες.
Έχει τόσο γνωστή αιτία, η οποία δημιουργεί εμπόδια στην ανάπτυξη θεραπειών.Διαφήμιση
"Ένα από τα πράγματα που κράτησε το πεδίο είναι ότι υπάρχει τόσο μεγάλη ανομοιογένεια, τόσο μεγάλη διαφορά, από το ένα άτομο στο άλλο", δήλωσε ο Δρ Andrew Zimmerman, παιδιατρικός νευρολόγος στο Ιατρικό Πανεπιστήμιο της Μασαχουσέτης, δήλωσε στην Healthline."Είναι δύσκολο να μελετήσετε γιατί δεν μπορείτε να το περιορίσετε σε απλές κατηγορίες. Υπάρχουν τεράστιες αλληλεπικαλύψεις από τον έναν ασθενή στον άλλο, αλλά υπάρχουν διαφορετικά κλινικά χαρακτηριστικά, βιοχημικά χαρακτηριστικά και γενετικά χαρακτηριστικά. "
Πρότεινε ότι τα αποτελέσματα της μελέτης του ναυρίνης του Naviaux θα μπορούσαν να βοηθήσουν τους ερευνητές στην πλοήγηση σε αυτήν την ετερογένεια, παρέχοντας πληροφορίες για τον τρόπο με τον οποίο αναπτύσσεται η ASD.
ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση
Naviaux είπε ότι για ορισμένα παιδιά, η ASD προκύπτει από ένα θεραπεύσιμο μεταβολικό σύνδρομο που προκαλείται από μια ανώμαλη επιμονή της απόκρισης κυττάρου κινδύνου (CDR).Το CDR είναι μια φυσική αντίδραση που τα κύτταρα πρέπει να τραυματίζουν ή να υποφέρουν από στρες. Κάνει τις μεμβράνες τους να σκληρύνουν και περιορίζει τις αλληλεπιδράσεις τους με άλλα κύτταρα, μέχρι να περάσει η αντιληπτή απειλή.
Το CDR μπορεί μερικές φορές να κολλήσει, προκαλώντας τα κύτταρα να ενεργούν σαν να βρίσκονται σε κίνδυνο, ακόμα και μετά την παρέλευση της αρχικής απειλής. Αυτό μπορεί να συμβάλει στην ανάπτυξη πολλών χρόνιων ασθενειών, συμπεριλαμβανομένης της ASD, δήλωσε ο Naviaux.
ΔιαφήμισηΤο CDR διατηρείται από ένα μηχανισμό γνωστό ως πουρινεργική σηματοδότηση, κάτι που συμβαίνει όταν τα μικρά μόρια δεσμεύονται με τους υποδοχείς πουρίνης, λειτουργώντας ως σήμα συναγερμού.
Η σουραμίνη είναι ένα αντιπουρινεργικό φάρμακο που εμποδίζει αυτά τα μόρια να δεσμεύονται με τους ποτερνεργικούς υποδοχείς, θέτοντας ένα σταμάτημα στο CDR.
Τα θετικά αποτελέσματα που είχε η σουραμίνη στα παιδιά και τη νεολαία με την ASD προσφέρουν υποστήριξη στη θεωρία του Naviaux ότι η μη φυσιολογική ανταπόκριση κυττάρου κινδύνου παίζει ρόλο στην ασθένεια.
"Υπάρχουν πολλά κομμάτια που εργάζονται οι άνθρωποι, και αυτό είναι ένα πολύ συναρπαστικό κομμάτι", σημείωσε ο Zimmerman. "Νομίζω ότι αυτή είναι μια νέα εποχή στην εξέταση των μεταβολικών συνδέσεων του κυττάρου. "Διαβάστε περισσότερα: Γιατί τα κορίτσια παρουσιάζουν συμπτώματα αυτισμού αργότερα από τα αγόρια»
Απαιτείται συνεχής έρευνα
Για να εκτιμηθούν οι επιδράσεις των πολλαπλών δόσεων σουραμίνης για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, η Naviaux σχεδιάζει να διεξάγει μεγαλύτερη παρακολούθηση σπουδές."Θα πρέπει να κάνουμε την επόμενη δοκιμή με 40 με 60 παιδιά σε μερικές διαφορετικές τοποθεσίες", δήλωσε. "Αυτό θα είναι μια μελέτη ασφάλειας και αποτελεσματικότητας. Θα εξετάσουμε 40 έως 60 παιδιά και θα θέσουμε την ερώτηση, είναι τρεις δόσεις σουραμίνης που χορηγούνται σε διάστημα τριών μηνών, τόσο ασφαλή όσο και αποτελεσματικά για τη θεραπεία των βασικών συμπτωμάτων του αυτισμού; "
Πριν να μπορέσει η Naviaux να ξεκινήσει αυτή τη μελέτη, πρέπει να επιτύχει χρηματοδότηση.
Το Suramin είναι ένα φάρμακο χαμηλού κόστους που είναι απίθανο να αποκομίσει μεγάλα κέρδη για τις φαρμακευτικές εταιρείες που συνήθως χρηματοδοτούν δοκιμές φαρμάκων.
"Κανονικά, το μεγάλο φαρμακείο υποστηρίζει τα δεκάδες εκατομμύρια δολάρια που κοστίζουν για τις κλινικές δοκιμές επειδή είναι αυτά που θα ωφεληθούν μετά την έγκριση του FDA", σημειώνει ο Naviaux. "Αλλά δεν το έχουμε. Στην πραγματικότητα, με τις χαμηλές δόσεις που χρησιμοποιούμε, θα μπορούσαμε κατ 'αρχήν να αντιμετωπίσουμε ένα 8χρονο παιδί για ένα ολόκληρο έτος με suramin αξίας 27 δολαρίων. "
Η πρώτη δίκη του Naviaux χρηματοδοτήθηκε σε μεγάλο βαθμό μέσω φιλανθρωπικών δωρεών. Υποψιάζεται ότι η επόμενη δοκιμή θα βασίζεται επίσης στη στήριξη της βάσης.
Μακροπρόθεσμα, ελπίζει ότι η έρευνα αυτή μπορεί να βοηθήσει στην ενημέρωση ασφαλών και αποτελεσματικών στρατηγικών θεραπείας, όχι μόνο για τον αυτισμό αλλά και για πολλές άλλες συνθήκες υγείας.
"Αυτό που μαθαίνουμε από τον αυτισμό μας δίνει επίσης σημαντικές γνώσεις σχετικά με τη βαθιά βιολογία και άλλες χρόνιες σύνθετες ασθένειες, όπως το σύνδρομο χρόνιας κόπωσης, τη μετατραυματική αγχώδη διαταραχή, τη μεγάλη καταθλιπτική διαταραχή και πολλά άλλα", ανέφερε.
Διαβάστε περισσότερα: Πρέπει τα παιδιά να προβάλλονται νωρίς για αυτισμό; »
