Νέα βιολογικά φάρμακα ενισχύουν την πρόβλεψη για παιδιά με νεανική αρθρίτιδα

Όταν οι περισσότεροι ακούν την λέξη αρθρίτιδα, σκέφτονται τα άκαμπτα, πρησμένα δάκτυλα της γιαγιάς. Αλλά και τα παιδιά παίρνουν αρθρίτιδα - μια μορφή που, όπως η ρευματοειδής αρθρίτιδα ενηλίκων, είναι αυτοάνοση ασθένεια.

Η νεανική αρθρίτιδα είναι σχετικά σπάνια, επηρεάζοντας μόλις τα 300, 000 αμερικανικά παιδιά και εφήβους. Είναι τόσο κακώς κατανοητό ότι είναι τυπικά γνωστό ως JIA, για νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα - "ιδιοπαθής" μεταφράζεται χαλαρά στο "δεν ξέρουμε γιατί. "

Μάθετε περισσότερα για τη νεανική αρθρίτιδα »

Το νέο τοπίο, οι περισσότεροι ικανές ασθενείς

Η JIA προκαλεί πόνο και πρήξιμο σε έναν ή πολλούς αρθρώσεις. Σε ορισμένες περιπτώσεις, τα μάτια και τα εσωτερικά όργανα μπορούν επίσης να διογκωθούν. εξανθήματα και πυρετός είναι επίσης κοινά. Με τον καιρό οι αρθρώσεις παραμορφώνονται και υποβαθμίζονται.

«Όταν ξεκίνησα στον τομέα αυτό, θα είχαμε 30 έως 40 τοις εκατό [των ασθενών] σε αναπηρικά αμαξίδια», δήλωσε ο Δρ Patience White, ιατρός καθηγητής στο Πανεπιστήμιο George Washington στην Ουάσινγκτον DC και εκπρόσωπος της Ίδρυμα Αρθρίτιδας, που περιγράφει στρατόπεδα για παιδιά με JIA. "Δεν βλέπω πια αναπηρικά αμαξίδια. "

Τα νέα φάρμακα ονομάζονται" βιολόγοι "επειδή είναι κατασκευασμένα από ενεργό βιολογικό υλικό και όχι από χημικές ενώσεις. Πολλά είναι μονοκλωνικά αντισώματα ή φάρμακα που συμπεριφέρονται σαν ανθρώπινα αντισώματα που εκπαιδεύονται για να επιτεθούν σε μια συγκεκριμένη απειλή για το ανοσοποιητικό σύστημα. Τα περισσότερα από τα νεότερα φάρμακα JIA στοχεύουν μέρη του ανοσοποιητικού συστήματος που προκαλούν φλεγμονή.

Μόλις πέρυσι, η FDA ενέκρινε δύο νέα φάρμακα, tocilizumab και canakinumab, για τη θεραπεία της συστηματικής εμφάνισης JIA, μιας από τις πιο δύσκολες μορφές θεραπείας. Τα φάρμακα είχαν ήδη χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία της ρευματοειδούς αρθρίτιδας ενηλίκων.

Οι ειδικοί βιολογικών φαρμάκων για την αρθρίτιδα προτιμούν όλα να έχουν εγκριθεί τα τελευταία έξι χρόνια και ήδη τουλάχιστον 1 στους 3 ασθενείς της JIA παίρνει τα ναρκωτικά.

Τα νέα φάρμακα φέρνουν αναπάντητες ερωτήσεις

Αλλά η μεγάλη μετατόπιση των θεραπευτικών αγωγών έχει φέρει και νέες προκλήσεις.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

Τα νέα φάρμακα είναι ανοσοκατασταλτικά που μεταφέρουν πιο σοβαρές παρενέργειες από τις προηγούμενες θεραπείες JIA.

"Οι άνθρωποι πεθαίνουν από λοιμώξεις όταν βρίσκονται σε αυτά τα φάρμακα", δήλωσε ο White. "Είναι ένα σπουδαίο πράγμα αλλά μαθαίνουν την ανοσοποιητική απάντησή σας. "

Οι βραχυπρόθεσμες παρενέργειες, αν και συνήθως θεωρούνται χρήσιμο εμπόδιο, εγείρουν ερωτήματα σχετικά με τις μακροπρόθεσμες παρενέργειες. Επειδή τα βιολογικά φάρμακα είναι καινούργια, κανείς δεν ξέρει τι συνέπειες μπορούν να έχουν για τους νέους ασθενείς μετά από 10 ή 20 χρόνια. Το ανοσοποιητικό σύστημα διαδραματίζει έναν ρόλο που διατηρεί τον καρκίνο στον κόλπο, για παράδειγμα, και οι ενήλικες με ρευματοειδή αρθρίτιδα αντιμετωπίζουν αυξημένους κινδύνους ορισμένων μορφών καρκίνου.

Διαφήμιση

Η παιδική αρθρίτιδα και η έρευνα για τη ρευματοειδή αρθρίτιδα, η οποία τώρα οδηγεί το Schanberg, δημιουργεί ένα μητρώο ασθενών που λαμβάνουν τα νέα φάρμακα για να παράσχουν ένα ισχυρό σύνολο δεδομένων για τον εντοπισμό ενδεχόμενων μακροπρόθεσμων κινδύνων.

Ακόμα και με αναπάντητες ερωτήσεις, ο Schanberg είναι ανένδοτος για τα οφέλη των ναρκωτικών.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

"Έχω ανησυχίες, αλλά ξέρω τι συμβαίνει εάν δεν χρησιμοποιούν τα ναρκωτικά. Πρέπει να διατηρήσετε τα πράγματα σε προοπτική », είπε.

Ίσως το μεγαλύτερο πρόβλημα είναι ότι για ορισμένους ασθενείς που είναι καλοί υποψήφιοι για αυτά τα φάρμακα, τα φάρμακα παραμένουν μακριά. Οι περισσότεροι οικογενειακοί γιατροί δεν γνωρίζουν πώς να χρησιμοποιούν βιολόγους, σύμφωνα με τον White, επειδή η JIA είναι σπάνια και τα φάρμακα είναι καινούργια.

Η έγκαιρη παρέμβαση είναι το κλειδί για την προστασία των αρθρώσεων από μόνιμες βλάβες, έτσι ώστε οι οικογένειες πρέπει να μεταφέρουν τα παιδιά που έχουν προσβληθεί σε έναν ειδικό αμέσως. Ωστόσο, σε τουλάχιστον 11 κράτη δεν υπάρχει ούτε ένας παιδιατρικός ρευματολόγος, σύμφωνα με τα δεδομένα του Ιδρύματος Αρθρίτιδας.

Διαφήμιση

6 Συμπτώματα της νεανικής αρθρίτιδας »

Έπειτα, υπάρχει το ζήτημα της ασφαλιστικής κάλυψης. Πολλοί ασφαλιστές κατηγοριοποιούν τους βιολόγους ως φάρμακα ειδικής ιατρικής, αφήνοντας τις οικογένειες με υψηλό κόστος εκτός τσέπης.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

"Είναι ένα σημαντικό ζήτημα για τις οικογένειες. Για να προσπαθήσουμε να πάρουμε αυτά τα φάρμακα για τα παιδιά τους, κάποιοι προσπάθησαν να πουλήσουν τα σπίτια τους ", δήλωσε ο White.

Το Ίδρυμα Αρθρίτιδας ασκεί πιέσεις για διευρυμένη πρόσβαση στα νέα φάρμακα.