Νέα τεχνολογία επεκτείνει τη χρήση των θεραπειών επεξεργασίας γονιδίων για την καταπολέμηση του καρκίνου

Ένα βρετανικό μωρό που θεραπεύεται από λευχαιμία έχει την ελπίδα στους ερευνητές ότι μια νέα θεραπεία μπορεί να χρησιμοποιηθεί σύντομα για να θεραπεύσει άλλους όπως της.

Η κοπέλα, 1-year-old Layla, διαγνώστηκε με μια ανίατη μορφή καρκίνου στο μυελό των οστών της.

ΔιαφήμισηΚοινότητα

Της δόθηκε πειραματική θεραπεία στο νοσοκομείο Great Ormond Street της Αγγλίας (GOSH) για τη θεραπεία της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας.

Δύο μήνες αργότερα, ο Layla θεωρήθηκε καθαρός από τον καρκίνο και έστειλε σπίτι με τη μητέρα, τον πατέρα και την μεγαλύτερη αδελφή του.

Διαφήμιση

Η επεξεργασία των γονιδίων είναι μία από τις τελευταίες μορφές ανοσοθεραπείας, αλλά το είδος που χρησιμοποιήθηκε για τη θεραπεία της Layla ήταν λίγο διαφορετικό. Χρησιμοποίησε την τεχνολογία που ονομάστηκε TALEN από τους κατασκευαστές της, Cellectis.

Η διαφήμιση

Η έρευνα, που παρουσιάστηκε στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας, προσφέρει νέες οδούς για φάρμακα που καταπολεμούν τον καρκίνο. Οι ερευνητές λένε ότι αυτή η πρώιμη απόδειξη για έτοιμα T-κύτταρα σημαίνει ότι η θεραπεία μπορεί τώρα να δοκιμαστεί σε πρώιμες κλινικές δοκιμές.

Αυτή η προσέγγιση θα επέτρεπε στις φαρμακευτικές εταιρείες να παράγουν μαζικά αυτές τις θεραπείες για τη θεραπεία της λευχαιμίας και άλλων καρκίνων χωρίς την περίπλοκη και δαπανηρή διαδικασία επεξεργασίας των γονιδίων ενός συγκεκριμένου ασθενούς.

Ο Waseem Qasim, Ph. D., σύμβουλος ανοσολόγου στο GOSH και καθηγητής κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας στο Ινστιτούτο Υγείας του Πανεπιστημίου του Λονδίνου (UCL), ήταν αυτός που ζήτησε τη θεραπεία CAR-T για χρήση στη Layla.

Κάλεσε την περίπτωσή της "ένα ορόσημο στη χρήση νέας τεχνολογίας μηχανικής γονιδίων. "Εάν αντιγραφεί σε άλλους ασθενείς, θα μπορούσε να αποτελέσει τεράστιο βήμα προς τα εμπρός στη θεραπεία της λευχαιμίας και άλλων καρκίνων", ανέφερε σε δελτίο τύπου.

Ενώ τα ευρήματα είναι ενθαρρυντικά, η θεραπεία CAR-T εξακολουθεί να ταξινομείται ως μη εγκεκριμένο ερευνητικό φάρμακο. Αυτό σημαίνει ότι υπάρχουν μήνες, αν όχι χρόνια, έρευνας που απαιτείται για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα προτού να είναι διαθέσιμο σε άλλους καρκινοπαθείς.

Παρόλο που η Layla's είναι η πρώτη περίπτωση "in-man" που χρησιμοποιεί κύτταρα εξωτερικού δότη, άλλες περιπτώσεις θεραπειών που βασίζονται σε CAR-T έχουν προηγουμένως αποτελεσματικά στην επίθεση όγκων λευχαιμίας.

Διαφήμιση

Μια μελέτη του 2011 που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό New England Journal of Medicine ακολούθησε τρεις ασθενείς με χρόνια λεμφοειδή λευχαιμία που έλαβαν θεραπευτικές αγωγές με CAR-T οι οποίοι ήταν ακόμα σε ύφεση 10 μήνες μετά τη θεραπεία.

Ωστόσο, τα κύτταρα που χρησιμοποιήθηκαν σε αυτούς τους ασθενείς ήταν από τους ίδιους τους ασθενείς και όχι από έναν καθολικό δότη.

CRISPR είναι δημοφιλές τώρα

Το CRISPR, το οποίο αντιπροσωπεύει συσσωρευμένες τακτοποιημένες μικρές παλινδρομικές επαναλήψεις, είναι μια άλλη μέθοδος επεξεργασίας γονιδίων που αυξάνεται σε δημοτικότητα. Το σύστημα αυτό είναι φθηνό, γρήγορο, εύκολο στη χρήση και δεν απαιτεί χρόνια εκπαίδευσης.

Η διαθεσιμότητά του προκαλεί σημαντική αναταραχή στη βιοϊατρική έρευνα », αλλά οι βιοκενιστές ανησυχούν για την ταχύτητα που οι ερευνητές φωνάζουν για να το χρησιμοποιήσουν, ειδικά για να επεξεργαστούν ανθρώπινα έμβρυα, σύμφωνα με το περιοδικό Nature.

Ο γενικός διευθυντής της Cellectis, André Choulika, αναφέρει ότι η επεξεργασία γονιδίων με το CRISPR είναι κάτι περισσότερο από μια υπηρεσία και λιγότερο από ένα προϊόν, ενώ τα Τ-κύτταρα CAR19 μπορούν να παραχθούν μαζικά.

Διαφήμιση

"Το [CRISPR] είναι φτηνό για να σχεδιάσει και να σχεδιάσει γρήγορα. Μια εβδομάδα και 10 δολάρια. Οποιοσδήποτε ακαδημαϊκός ερευνητής μπορεί να παραγγείλει CRISPR online και να γίνει γονιδιακός συντάκτης ", δήλωσε ο Choulika στο FierceBiotech τον Ιούνιο. "[Αλλά] η αποτελεσματικότητά του είναι πραγματικά κακή. "

Ενώ το TALEN έχει ήδη αποθηκεύσει μια ζωή με τη δυνατότητα εξοικονόμησης περισσότερων, η ενδεχόμενη τιμή του παραμένει μυστήριο.

Τον Ιούνιο, ο φαρμακευτικός γίγαντας Pfizer ανακοίνωσε ότι είχε ξεκινήσει μια παγκόσμια στρατηγική συνεργασία με την Cellectis για την ανάπτυξη ανοσοθεραπειών CAR-T.

Σύμφωνα με τη συμφωνία, η Pfizer θα έχει αποκλειστικά εμπορικά δικαιώματα για την ανάπτυξη θεραπειών CAR-T για 15 στόχους της επιλογής της Pfizer. Η εταιρεία Cellectis μπορεί να επιλέξει 12.

Οι εταιρείες θα πραγματοποιήσουν προκλινική έρευνα σε τέσσερις στόχους, τις οποίες η Cellectis επιλέγει (ενώ η Pfizer διατηρεί τα πρώτα δικαιώματα άρνησης), ενώ η Cellectis λειτουργεί ανεξάρτητα από οκτώ στόχους της επιλογής της.

Αυτή η συμφωνία καθόρισε το Cellectis 80 εκατομμύρια δολάρια, μαζί με τη χρηματοδότηση για δαπάνες που σχετίζονται με τους στόχους που επιλέγει η Pfizer και μέχρι και άλλα 185 εκατομμύρια δολάρια ανά φάρμακο μετά την ανάπτυξη φαρμάκων στο μέλλον. Τα έσοδα της Pfizer θα έρθουν όταν πωλούνται προϊόντα και υπηρεσίες.

Δρ. Ο Mikael Dolsten, πρόεδρος της έρευνας και ανάπτυξης της Pfizer, δήλωσε ότι η τεχνολογία αιχμής της βιοτεχνολογικής θεραπείας για την θεραπεία του καρκίνου σε συνδυασμό με την επεξεργασία του γονιδιώματος και την κυτταρική μηχανική του Cellectis θα παράσχει νέες ανοσοθεραπείες.

«Ο συνδυασμός της καινοτομίας και της επιστημονικής εμπειρίας της Cellectis με την εμπειρία της βαθιάς ογκολογίας και της ανοσολογίας της Pfizer δημιουργεί μια παγκόσμια συνεργασία σχεδιασμένη να παρέχει μια νέα γενιά ανοσοθεραπειών CAR-T για καρκινοπαθείς με επείγουσες ιατρικές ανάγκες», ελευθέρωση.