Οι μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων προσφέρουν πρώτη θεραπεία για την αντιμετώπιση της αναπηρίας

Δρ. Ο Richard K. Burt πραγματοποίησε την πρώτη μεταμόσχευση αιματοποιητικών βλαστικών κυττάρων (HSCT) για ασθενή με πολλαπλή σκλήρυνση (MS) στις Ηνωμένες Πολιτείες στο Northwestern Memorial Hospital του Σικάγου. Τώρα, ο Burt, επικεφαλής της Διεύθυνσης Ιατρικής-Ανοσοθεραπείας και Αυτοάνοσων Ασθενειών στη σχολή ιατρικής της Feinberg του Northwestern University, κάνει και πάλι τίτλους.

Ο Burt και οι συνάδελφοί του δημοσίευσαν τα αποτελέσματα της νεότερης μελέτης HSCT τους νωρίτερα αυτή την εβδομάδα στο περιοδικό Journal of the American Medical Association. Τα αποτελέσματά τους δείχνουν ότι το HSCT μπορεί να είναι η πρώτη θεραπεία για την αναστροφή της αναπηρίας. Αν και η ομάδα μελέτης ήταν μικρή, τα αποτελέσματα έχουν εμπειρογνώμονες ελπιδοφόρα.

διαφήμισηΔημοσιολογία

Για αυτή τη δοκιμή, 151 ασθενείς υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων. Πρώτον, το ανοσοποιητικό τους σύστημα υποθηκεύτηκε χρησιμοποιώντας χαμηλή δόση χημειοθεραπείας. Στη συνέχεια, οι γιατροί χρησιμοποίησαν HSCT θεραπεία, που περιελάμβανε μια έγχυση των ίδιων των βλαστοκυττάρων των ασθενών, που προηγουμένως συλλέχθηκαν από το αίμα τους, για να επανεκκινήσουν το ανοσοποιητικό τους σύστημα. Μετά από σύντομη παραμονή στο νοσοκομείο, οι εθελοντές πήγαν για τη συνήθη ζωή τους, χωρίς να χρειάζονται φάρμακα "συντήρησης".

Τα επόμενα χρόνια, οι εθελοντές έλαβαν περιοδικά μια σειρά δοκιμών για τη μέτρηση της αναπηρίας τους. Μια δοκιμή, γνωστή ως κλιμάκωση κατάστασης αναπηρίας (Extended Expanded Status Scale), ή EDSS, μετρά, μεταξύ άλλων, τη γνώση, το συντονισμό και το περπάτημα. Οι συμμετέχοντες υποβλήθηκαν σε σαρώσεις MRI και συμπληρώθηκαν ερωτηματολόγια για να μετρήσουν τη συνολική ποιότητα ζωής τους.

Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι δύο χρόνια μετά τη μεταμόσχευση οι μισοί από τους ασθενείς εμφάνισαν αξιοσημείωτη βελτίωση στην αναπηρία. Από τους ασθενείς που παρακολουθήθηκαν για τέσσερα χρόνια, πάνω από 80% παρέμειναν χωρίς υποτροπή.

Το κόστος HSCT κοστίζει περίπου $ 125, 000 ανά ασθενή. "Παρόλο που δεν έχουμε κάνει μια ανάλυση κόστους, δεδομένου του κόστους του Tysabri και της Fingolimod [από τη στιγμή που η HSCT είναι μία εφάπαξ θεραπεία], θα πρέπει να αρχίσει να πληρώνει για τον εαυτό της περίπου 18 μήνες", δήλωσε ο Burt στην Healthline.

ΔιαφήμισηΔιαφήμιση

Σχετικά Ειδήσεις: Πρέπει τα ναρκωτικά των κρατών μελών να κοστίζουν 62.000 δολάρια το χρόνο; »

Ποιος πρέπει να έχει μεταμοσχεύσεις βλαστικών κυττάρων;

"Η προειδοποίηση," παραδέχθηκε ο Burt, "είναι ότι αυτό δεν είναι αποτελεσματικό στα προοδευτικά σκλήρυνση κατά πλάκας. "Αυτός επεσήμανε την τάση μεταξύ των νευρολόγων να δοκιμάσουν ένα DMT μετά το άλλο έως ότου ο ασθενής δεν έχει επιλογές πριν προσφέρει HSCT."Αλλά μέχρι τότε [ο ασθενής έχει] εισέλθει δευτερεύουσα προοδευτική και κατά πάσα πιθανότητα τίποτα δεν θα βοηθήσει. "

" Αν παίζετε καλά στις θεραπείες πρώτης γραμμής, τις ιντερφερόνες ή το Copaxone, καλό, εκεί που πρέπει να μείνετε ", πρόσθεσε ο Burt. "Αλλά αν έχετε συχνές υποτροπές, δύο ή περισσότερες φορές το χρόνο παρά τις θεραπείες … Νομίζω ότι αυτή είναι η ομάδα που πρέπει να δοθεί αυτή η θεραπεία, αντί να πάει στο Tysabri ή Fingolimod, επειδή είναι πολύ πιο ευεργετική. Επιπλέον, αν περιμένετε μέχρι να έχετε όλα αυτά τα άλλα [DMT] τότε αυξάνετε τον κίνδυνο αυτής της θεραπείας. "

Αν έχετε συχνές υποτροπές, δύο ή περισσότερες φορές το χρόνο παρά τις θεραπείες [ναρκωτικών] … Νομίζω ότι αυτή είναι η ομάδα που, αντί να πάει στο Tysabri ή το Fingolimod, θα πρέπει να λάβει αυτή τη θεραπεία επειδή είναι πολύ πιο ευεργετική. (9)> Ακόμη και μετά τη διακοπή του φαρμάκου, οι ασθενείς που έλαβαν natalizumab (Tysabri) εξακολουθούν να έχουν αυξημένο κίνδυνο πρωτογενούς πολυεστιακής λευκοεγκεφαλοπάθειας (PML) για πολλούς μήνες. Εάν επρόκειτο να υποβληθούν σε HSCT κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου, ο κίνδυνος για αυτή τη σπάνια αλλά σοβαρή εγκεφαλική λοίμωξη μεταφέρεται και θα καθιστούσε τη διαδικασία πιο επικίνδυνη.

ΔιαφήμισηΔιαφήμιση

Μάθετε περισσότερα για το PML και το Tysabri: Ποιος είναι ο κίνδυνος; »

Παρά το γεγονός ότι ήταν σε DMT πριν από τη μελέτη, ο Beygi υποτροπιάζονταν τακτικά και δεν μπορούσε να περπατήσει. Είχε πρόβλημα να γράφει, να βουρτσίζει τα δόντια της, και ακόμη και να εκτελεί απλά καθήκοντα όπως το ποτό από ένα ποτήρι.

Ο Μπέγι ολοκλήρωσε την παρουσία του ευχαριστώντας τον Δρ Μπέρτ για την επιστροφή της στη ζωή του. Τον αποκαλούσε "ήρωα" της. »

Αν και το HSCT διατίθεται προς το παρόν μόνο σε κλινικές δοκιμές και για« συμπαραστατική χρήση »σε ορισμένες περιπτώσεις, ο Burt ελπίζει ότι θα διεξαχθούν περισσότερες μελέτες να οδηγήσει το FDA να εγκρίνει τη μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων για την MS.

Στην πραγματικότητα, η ομάδα του πραγματοποιεί σήμερα μια ευρύτερη μελέτη που συγκρίνει το HSCT με εγκεκριμένα από την FDA DMT σε τρία κέντρα παγκοσμίως. Η δοκιμή αυτή τη στιγμή εγγράφεται και οι ενδιαφερόμενοι ασθενείς μπορούν να μάθουν περισσότερα στο // www.stemcell-ανοσοθεραπεία. com / research_clinical. html.