Οι νέες θεραπείες για τον καρκίνο μετακινούνται προς τα εμπρός

Το 2006, η Στέφανι Φλωρεντία, ένας φωτογράφος από το Αϊντάχο, διαγνώστηκε με θυλακοειδές μη Hodgkin λέμφωμα.

Έλαβε θεραπεία με R-CHOP, ένα κοινό σχήμα λεμφώματος που αποτελείται από το φάρμακο rituximab (Rituxan) και από διάφορα φάρμακα χημειοθεραπείας.

ΔιαφήμισηΔιαφήμιση

Όταν ο καρκίνος επανεμφανίστηκε επτά χρόνια αργότερα, μεταμορφώθηκε σε ένα πιο επιθετικό λέμφωμα. Στη συνέχεια έλαβε μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων.

Όταν έπεσε από την ύφεση έξι μήνες αργότερα, είχε εξαντλήσει τις επιλογές. Η κατάστασή της ήταν τρομερή.

Όμως η Φλωρεντία, 44 ετών, διερεύνησε αμείλικτα τι ήταν διαθέσιμο σε πειραματικές κλινικές δοκιμές. Επιλέγει να εγγραφεί σε μια δοκιμή για τη θεραπεία με κυτταροκινικά κύτταρα του χιμαιρικού αντιγόνου.

Διαφήμιση

Καλύτερα γνωστή ως CAR-T, η θεραπεία είναι μια πολλά υποσχόμενη ανοσοθεραπεία που σχεδιάζει τα κύτταρα του σώματος για την καταπολέμηση του καρκίνου.

ΔιαφήμισηΔιαφήμιση

Στη συνέχεια, ο πληθυσμός των επεξεργασμένων κυττάρων επεκτείνεται και εισπνέεται πίσω στον ασθενή, όπου πηγαίνουν να δουλέψουν ενάντια στον καρκίνο.

"Ήξερα για την CAR-T για δύο χρόνια πριν από τη δίκη", δήλωσε η Φλωρεντία.

Τον Ιούλιο του 2015, επανεγχύθηκε με τα δικά της μηχανικά κύτταρα Τ στο Seattle Cancer Care Alliance. Μέσα σε εβδομάδες ήταν σε πλήρη ύφεση.

Η Φλωρεντία έχει απαλλαγεί από καρκίνο τους τελευταίους 18 μήνες. Και οι γιατροί περιμένουν να διαρκέσει.

«Αισθάνομαι καλύτερα από ό, τι έχω αισθανθεί εδώ και χρόνια», είπε η Φλωρεντία.

Προσθέτει ότι ο ογκολόγος της, ο Δρ. David Maloney, Ph. D., ερευνητής καρκίνου στο Fred Hutch στο Σιάτλ, και η ομάδα του είναι "πολύ ενθαρρυνμένοι από την επιτυχία μου. "

Διαβάστε περισσότερα: Η νέα τεχνολογία επεκτείνει τη χρήση θεραπειών επεξεργασίας γονιδίων για την καταπολέμηση του καρκίνου»

Οι επιτυχίες του CAR-T

Η Juno Therapeutics, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που εδρεύει στο Σιάτλ, επιβλέπει την κλινική δοκιμή.

Διαφήμιση

Η Juno απολάμβανε πρώιμη επιτυχία με την CAR-T όπως και άλλες εταιρείες.

Περιλαμβάνει την Kite Pharma, την εταιρεία που εδρεύει στην Καλιφόρνια, η οποία θα μπορούσε να είναι η πρώτη που θα φέρει αυτή τη θεραπεία σε κλινικές καρκίνου των ΗΠΑ το 2017.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

Η κορυφαία θεραπεία CAR-T, KTE-C19, με λέμφωμα μη Hodgkin που δεν ανταποκρίνεται στη χημειοθεραπεία ή του οποίου ο καρκίνος επιστρέφει μετά από μεταμόσχευση αυτόλογων βλαστικών κυττάρων.

Μέχρι στιγμής εντυπωσίασε τους επιστήμονες.

Στην πρώτη φάση της δοκιμής, το 43% των συμμετεχόντων ήταν ακόμα σε ύφεση ένα χρόνο μετά τη θεραπεία.

Διαφήμιση

Οι ασθενείς με επιθετικό μη Hodgkin λέμφωμα έχουν μια μεγάλη ανυπολόγιστη ανάγκη από την άποψη των διαθέσιμων θεραπειών που μπορούν να προκαλέσουν μακροχρόνια ύφεση και δεν υπήρξε καμία νέα θεραπεία για αυτούς τους ασθενείς εδώ και περισσότερα από 20 χρόνια ». Δρ.Ο Sattva Neelapu, ο συγγραφέας της κύριας μελέτης, και μέλος της σχολής στο Τμήμα Λεμφώματος και Μυελώματος στο Πανεπιστήμιο του Τέξας MD Anderson Cancer Center, δήλωσε σε δήλωσή του.

Προσθέτει ότι το KTE-C19 θα μπορούσε να είναι "η λύση σε αυτή την ανάγκη και η ελπίδα είναι ότι αυτή η επιλογή θεραπείας θα μπορούσε να είναι θεραπευτική για ορισμένους από αυτούς τους ασθενείς. "

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

Άλλες εταιρείες που εμφανίζουν επίσης εντυπωσιακούς αριθμούς στις δοκιμές CAR-T είναι οι Novartis και Bluebird.

Διαβάστε περισσότερα: Αντιμετώπιση του καρκίνου του μαστού χωρίς χημειοθεραπεία »

Διαμάχες CAR-T

Τα αποτελέσματα για το CAR-T έδωσαν νέα ελπίδα σε άτομα με λευχαιμία και λέμφωμα που έχουν εξαντλήσει τις επιλογές θεραπείας.

Αλλά ακόμα και με την αυξανόμενη συζήτηση για τη θεραπεία αυτή να είναι μια θεραπεία για κάποιους καρκίνους, υπήρξαν εμπόδια.

Τον Ιούλιο, τα στελέχη της Juno ανακοίνωσαν ότι δύο συμμετέχοντες στη δοκιμή ROCKET για άτομα με υποτροπιάζουσα οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) είχαν πεθάνει από πρήξιμο του εγκεφάλου.

Οι άνθρωποι στις δοκιμές CAR-T ενημερώθηκαν για τους κινδύνους, οι οποίοι περιλαμβάνουν μια επικίνδυνη και πιθανώς θανατηφόρα παρενέργεια που ονομάζεται σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκίνης.

Οι θάνατοι έγιναν τίτλοι και η δίκη σταμάτησε.

"Αυτή είναι μια συγκλονιστική εμπειρία", δήλωσε ο Hans Bishop, διευθύνων σύμβουλος του Juno, σε τηλεδιάσκεψη το περασμένο καλοκαίρι. "Δεν υπάρχει αμφιβολία ότι είναι δύσκολο για τους γιατρούς που φροντίζουν αυτούς τους ασθενείς και τις οικογένειές τους. Είναι σαφές ότι αυτές οι θεραπείες είναι ισχυρές, γι 'αυτό προσφέρουν τη δυνατότητα θεραπείας. "

Την εποχή εκείνη, ο Otis Brawley, επικεφαλής ιατρικός σύμβουλος της Αμερικανικής Εταιρείας Καρκίνου, είπε στην Healthline ότι δεν έκρινε ότι ήταν ένα τεράστιο εμπόδιο για την CAR-T.

«Αυτό συμβαίνει», είπε. "Είναι ατυχές, αλλά συμβαίνει. "

Αφού ο Juno αφαιρέθηκε ένα από τα χημειοθεραπευτικά φάρμακα που χρησιμοποιήθηκαν στη δοκιμή ως προ-ρυθμιστικό για το CAR-T, η FDA επέτρεψε στον Juno να συνεχίσει τη δοκιμή του.

Ωστόσο, μετά από δύο ακόμη θανάτους ασθενών τον περασμένο μήνα, η δίκη σταμάτησε επ 'αόριστον.

Ο Bishop είπε στην Healthline ότι η εταιρεία εξετάζει τώρα όλα τα δεδομένα που συλλέγει σχετικά με τη δοκιμή ROCKET, αναζητώντας απαντήσεις για το γιατί πέθαναν αυτοί οι δύο άνθρωποι.

«Δεν θα ξαναρχίσουμε τη δοκιμή ROCKET μέχρι να φτάσουμε στο κατώτατο σημείο», είπε ο Bishop. "Αυτή είναι η πρώτη μας προτεραιότητα. Εξετάζουμε τα αποτελέσματα της δοκιμασίας μέρα και νύχτα. "

Διαβάστε περισσότερα: Ανησυχίες που προέκυψαν σχετικά με τη διαδικασία έγκρισης για την ιατρική πρόληψη της πήξης του αίματος με κορυφαία διάθεση»

Συνεχίζοντας τις δοκιμές

Ενώ ο Bishop είπε ότι δεν υπάρχει "χρονοδιάγραμμα" για την επανέναρξη της δοκιμής, παραμένει σταθερός υποστηρικτής ΚΑΡΟΤΣΑΚΙ.

Και υπάρχουν και άλλες δοκιμές τόσο στο Juno όσο και σε άλλες φαρμακευτικές εταιρείες του U. S. που έχουν δει επιτυχημένες απαντήσεις και όχι θανάτους.

Στην πραγματικότητα, εν μέσω της αβεβαιότητας σχετικά με τη δοκιμή ROCKET, ο Juno ανακοίνωσε νωρίτερα αυτό το μήνα στη διάσκεψη της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH) στο Σαν Ντιέγκο ότι το 60% των ανθρώπων με επιθετικό λέμφωμα μη Hodgkin που συμμετείχαν στη δίκη που έδωσε Η Φλωρεντία η ύφεση της δεν είχε ακόμη κανένα σημάδι καρκίνου ένα μήνα μετά τη δίκη.

Και σε αυτή τη δοκιμή, δεν υπήρξαν θάνατοι και ελάχιστες ανεπιθύμητες ενέργειες, ανέφερε ο Bishop στην Healthline.

Η Φλωρεντία δήλωσε ότι ήταν πρόθυμη να αναλάβει τον κίνδυνο, δεδομένου του δυνητικού οφέλους και του γεγονότος ότι ουσιαστικά δεν είχε άλλη επιλογή.

«Οι θάνατοι από κλινικές δοκιμές φυσικά μου ενοχλούν», είπε. "Ήξερα ότι πήγαινα μέσα σε αυτό ότι θα μπορούσα να είμαι ένας από αυτούς. Αλλά ήξερα επίσης ότι είχαν επιτυχίες και ο μόνος μακροπρόθεσμος τρόπος που μπορούν να φτάσουν σε ένα σημείο όπου έχουν μεγαλύτερη επιτυχία είναι να συνεχίσουν να έχουν τους ασθενείς να εγγραφούν σε αυτές τις δοκιμές. "

Διαβάστε περισσότερα: Τα ανοσοποιητικά συστήματα είναι σήμερα το επίκεντρο της έρευνας για τον καρκίνο»

Κάνοντας τους ασθενείς πρώτα

Στο Kite και τον Juno, δύο από τους ηγέτες του χώρου CAR-T, υποκινούνται από τη διάσωση ζωών.

Δρ. Ο Arie Belldegrun, διευθύνων σύμβουλος του Kite, είναι ένας ογκολόγος που έχει ιδρύσει πολλές εταιρείες βιοτεχνολογίας, μεταξύ των οποίων οι Kite, Agensys και Cougar Biotechnology.

Βλέπει ακόμα ανθρώπους με καρκίνο κάθε Πέμπτη στην κλινική του στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Λος Άντζελες (UCLA).

«Με εκπληρώνει περισσότερο από οτιδήποτε άλλο», είπε.

Προσθέτει ότι το πάθος για τη βοήθεια των ασθενών με καρκίνο είναι ο λόγος που ίδρυσε το Kite, όπου οι κλινικές δοκιμές δείχνουν επιτυχή αποτελέσματα για τους καρκίνους των κυττάρων Β.

«Έχουμε ένα καλό, σταθερό προϊόν», είπε. "Είμαστε συγκεντρωμένοι. "

Η Belldegrun δήλωσε ότι η εταιρεία πιστεύει τόσο έντονα στο προϊόν της ότι έχει ήδη ολοκληρώσει την κατασκευή ενός υπερσύγχρονου κατασκευαστικού κέντρου στη Νότια Καλιφόρνια.

Τώρα λοιπόν, όταν η θεραπεία λάβει την πρώτη έγκρισή της από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), πιθανό στις αρχές του 2017, ο Kite μπορεί να χτυπήσει το έδαφος και να το πάρει στους ανθρώπους που το χρειάζονται.

Διαβάστε περισσότερα: Το φάρμακο που χρησιμοποιείται στη θεραπεία του καρκίνου του Jimmy Carter μεταξύ μιας νέας γενιάς ανοσοθεραπειών »

Ο Juno προχωρεί

Τα στελέχη του Juno κινούνται προς τα εμπρός.

Η εταιρεία παρείχε χρηματοδότηση για μια νέα κλινική ανοσοθεραπείας που μόλις άνοιξε στο Fred Hutchinson Cancer Research Center στο Σιάτλ.

Η Κλινική Ανοσοθεραπείας Οικογένειας Bezos, που ονομάζεται για μια οικογένεια που έχει δεσμευτεί να προωθήσει την ανοσοθεραπεία, θα επιτρέψει στους ερευνητές να διεξάγουν διπλάσιες δοκιμές ανοσοθεραπείας το επόμενο έτος για την επιδίωξη θεραπείας για καρκίνο.

Οι ασθενείς θα είναι σε θέση να λαμβάνουν τις ανοσοθεραπείες του κέντρου για καρκίνο σε περίπου διπλάσια από την ικανότητα που υπήρχε πριν ανοίξει η κλινική 9,222 τετραγωνικών ποδιών.

Η εντατική παρακολούθηση της εγκατάστασης θα επιτρέψει στους ερευνητές να κατανοήσουν καλύτερα γιατί κάποιοι ασθενείς ανταποκρίνονται, ενώ άλλοι όχι. Θα συμβάλει επίσης στην επίτευξη του στόχου της ανάπτυξης της βέλτιστης προσέγγισης της θεραπείας για κάθε άτομο.

«Από την πλευρά μας, η κλινική είναι σημαντική για μερικούς λόγους», δήλωσε ο Bishop. "Η βασική επιστήμη της ανοσοθεραπείας κινείται γρήγορα και η κλινική σχεδιάστηκε για να δώσει τη δυνατότητα στους ερευνητές να προωθήσουν την κλινική φροντίδα των ασθενών με τον ίδιο ρυθμό."

Ο Bishop είπε ότι οι συνεχιζόμενες δοκιμές CAR-T "έχουν επισημάνει την ευκαιρία βελτίωσης των ανοσοθεραπειών και τα αποτελέσματα των ασθενών και η κλινική θα ενισχύσει αυτές τις προσπάθειες και τελικά θα βοηθήσει να κινηθούν αυτές οι θεραπείες στην κλινική πιο γρήγορα."

Διαβάστε περισσότερα: Η αξία και το κόστος των θεραπειών για τον καρκίνο της ανοσοθεραπείας»

Εκτιμώντας έναν ασθενή

Όπως ο Belldegrun του Kite, ο Bishop δεν διστάζει να μοιραστεί το πάθος του για βοήθεια στους ασθενείς.

Είπε ότι ονομάστηκε η κλινική δοκιμή ROCKET μετά από έναν ΟΛΛΗ ασθενή ο οποίος ήταν μουσικός και του οποίου το ψευδώνυμο ήταν "The Rocket. "

" Είχε όλες τις επιλογές της όταν βρήκε τη δίκη στο Fred Hutch ", εξηγεί ο επίσκοπος. "Αυτός και ο σύζυγός της μετακόμισε στο Σιάτλ, έλαβε θεραπεία με κύτταρα CAR-T και πήγε σε πλήρη ύφεση. "

Αυτές ήταν οι πρώτες μέρες του CAR-T, εξηγεί ο Bishop και οι γιατροί της συμβούλευσαν να έχει μεταμόσχευση μυελού των οστών.

«Το έπραξε, ενώ ήταν σε ύφεση, και πέθανε από επιπλοκές από τη διαδικασία, ακόμα κι αν ήταν χωρίς καρκίνο εκείνη την εποχή», δήλωσε ο Επίσκοπος.

Είπε ότι ονομάζουμε τη δίκη για την "μας θυμίζει τις πολύ δύσκολες περιστάσεις που οι ασθενείς συχνά συναντώνται με αυτό και άλλους καρκίνους αίματος και μας εμπνέει να εργαστούμε για να βρούμε καλύτερες θεραπευτικές επιλογές γι 'αυτούς. "

Ο Μητροπολίτης είπε ότι« ενθαρρύνθηκε συντριπτικά »από τα πρόσφατα αποτελέσματα της δίκης μη-Hodgkin λεμφώματος.

Παρά τις αρνητικές πιέσεις αυτής της χρονιάς, ανέφερε ότι η εταιρεία έχει λάβει ευρεία υποστήριξη τόσο από τους επενδυτές όσο και από τους ασθενείς μετά τη διακοπή της δοκιμής ROCKET.

«Θέλουμε να δώσουμε στους ασθενείς περισσότερες και καλύτερες επιλογές», είπε. "Είμαι πραγματικά ταπεινωμένος από όλα αυτά που συνέβησαν. Αλλά πριν από δύο χρόνια, το μόνο που μιλούσαμε ήταν τα θέματα απελευθέρωσης κυτταροκινών. Τώρα μιλάμε για τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών. "

Εν τω μεταξύ, η Φλωρεντία είπε ότι η δίκη CAR-T ήταν η καλύτερη απόφαση της ζωής της.

«Δεν ήμουν ενθουσιασμένος με αυτό που εξηγούσαν σε με για τις παρενέργειες», είπε. "Αλλά με μεγάλο κίνδυνο έρχεται μεγάλη ανταμοιβή. Κοίταξα στο τέλος του παιχνιδιού. Είχα δεχθεί τη θνησιμότητα μου σε αυτό το σημείο. Αν συνέβαινε κατά την προώθηση των θεραπευτικών επιλογών, το είχα καταφέρει. Και στην προσωπική μου εμπειρία, η δίκη ήταν αδιάκοπη και βαρετή. Αναμένασα όλες αυτές τις παρενέργειες. Πίστευα ότι η απελευθέρωση της κυτοκίνης συσχετίστηκε με την απάντησή μου. Δεν υπήρχαν παρενέργειες, οπότε δεν πίστευα ότι συμβαίνει κάτι. Φοβούστηκα ότι δεν δούλευε. Αλλά ήταν. Είμαι ακόμα χωρίς καρκίνο 18 μήνες αργότερα. "