Η FDA εγκρίνει την πρώτη θεραπεία για την ασθένεια των δρεπανοκυττάρων σε ηλικία 20 ετών

Περίπου 100.000 άνθρωποι στις Ηνωμένες Πολιτείες επηρεάζονται από δρεπανοκυτταρική νόσο.

Αλλά δεν έχουν υπάρξει νέες θεραπείες για την κληρονομική διαταραχή του αίματος εδώ και δεκαετίες - μέχρι τώρα.

Η διαφήμιση

Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε πρόσφατα Endari (L-γλουταμίνη από του στόματος), η οποία δημιουργήθηκε για άτομα με δρεπανοκυτταρική νόσο ηλικίας 5 ετών και άνω.

Οι ερευνητές ελπίζουν ότι το φάρμακο μπορεί να μειώσει τις σοβαρές επιπλοκές που σχετίζονται με την πάθηση.

Η ασθένεια των βλαστικών κυττάρων επηρεάζει κυρίως τις μειονοτικές ομάδες.

Διαφήμιση

Ένας στους 13 Αφροαμερικάνους μωρών γεννιέται με δρεπανοκυτταρικό χαρακτηριστικό.

Αυτό είναι το γονίδιο που σχετίζεται με τη νόσο, ανέφεραν τα Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων (CDC) των ΗΠΑ.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

Όσοι έχουν την κατάσταση έχουν ανώμαλη αιμοσφαιρίνη ή δρεπανοκυτταρικά κύτταρα.

Τα άτομα με δρεπανοκυτταρική νόσο έχουν μέση διάρκεια ζωής 40 έως 60 ετών.

Ένα κουρδιστήρι αλλαγής παιχνιδιών κυττάρων;

Μέχρι την έγκριση του Endari, υπήρχε μόνο ένα φάρμακο εγκεκριμένο για άτομα με τη νόσο, δήλωσε ο Dr. Richard Pazdur, ενεργός διευθυντής της Υπηρεσίας Αιματολογίας και Ογκολογικών Προϊόντων στο Κέντρο Φαρμακευτικής Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA .

"Αυτή είναι μια εξαιρετικά σημαντική εξέλιξη, καθώς άτομα που ζουν με αυτή τη συγκεκριμένη χρόνια πάθηση είχαν μόνο μία εγκεκριμένη επιλογή φαρμάκων πριν από τώρα", δήλωσε ο Rattler στην Healthline.

Όπως και άλλες χρόνιες παθήσεις, μια θεραπεία ενός μεγέθους δεν ταιριάζει με δρεπανοκυτταρικά.

«Όσο περισσότερες επιλογές θεραπείας τροποποίησης της νόσου είναι διαθέσιμες, τόσο πιο πιθανό είναι να δούμε βελτιώσεις στα αποτελέσματα της υγείας και στην ποιότητα ζωής των ατόμων που ζουν με δρεπανοκυτταρικά κύτταρα», ανέφερε ο Rattler.

Διαφήμιση

Το αν το φάρμακο είναι μια ιδανική επιλογή θεραπείας εξαρτάται από τον ασθενή, αλλά το φάρμακο δίνει τουλάχιστον στους ανθρώπους μια άλλη επιλογή, πρόσθεσε ο Rattler.

«Αν η ιατρική κοινότητα συνεχίσει να επενδύει πόρους σε έρευνες που βασίζονται σε τεκμήρια σχετικά με αυτές τις θεραπείες και συνεχίζει να υποστηρίζει την εκπαίδευση και την ευαισθητοποίηση, μοιράζοντας ευρήματα με το κοινό, μπορούμε να συνεχίσουμε να βελτιώνουμε τη ζωή των ατόμων με δρεπανοκυτταρική νόσο» είπε.

ΔιαφήμισηΔιαφήμιση

Δρ. Ο James G. Taylor VI, διευθυντής του Κέντρου Sickle Cell Disease στο Πανεπιστημιακό Κολλέγιο της Howard, είναι αισιόδοξος για το φάρμακο, αλλά έχει επιφυλάξεις.

"Η μεγαλύτερη μου απογοήτευση με τις μελέτες που οδήγησαν σε αυτή την έγκριση από την FDA είναι ότι δεν έχουν ακόμη δημοσιευθεί στην ιατρική βιβλιογραφία. Οι πληροφορίες αυτές είναι κρίσιμες για τους γιατρούς όπως εγώ που είναι πιθανόν να το συνταγογραφήσουν στους ασθενείς", δήλωσε στην Healthline.

Το φάρμακο φαίνεται να έχει μια λογική βάση για την πρόληψη των επιπλοκών, αλλά υπάρχουν περιορισμένα αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης ΙΙΙ και δεν δημοσιεύονται. Ωστόσο, το φάρμακο θα μπορούσε να προσφέρει νέες ελπίδες στους ασθενείς με τη νόσο που αντιμετωπίζουν έλλειψη ειδικευμένων ιατρών και κλιμακωτά έξοδα θεραπείας, δήλωσε ο Taylor.

Διαφήμιση

Βελτιωμένα αποτελέσματα στο Endari

Το Endari μελετήθηκε σε μια τυχαιοποιημένη μελέτη ατόμων με δρεπανοκυτταρική νόσο, ηλικίας από 5 έως 58 ετών.

Όλοι οι συμμετέχοντες στη μελέτη είχαν δύο ή περισσότερες επώδυνες κρίσεις εντός ενός διαστήματος 12 μηνών πριν εγγραφούν στη δοκιμή.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

Οι άνθρωποι ανατέθηκαν να πάρουν Endari ή ένα εικονικό φάρμακο. Οι επιστήμονες τις παρακολούθησαν κατά τη διάρκεια των 48 εβδομάδων.

Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι οι άνθρωποι που έλαβαν Endari είχαν λιγότερες επισκέψεις στο νοσοκομείο για πόνο, λιγότερες νοσηλείες για πόνο που σχετίζεται με ασθένειες και μικρότερες διαμονές στο νοσοκομείο.

Σημείωσαν επίσης ότι το 8% των συμμετεχόντων που λάμβαναν Endari εμφάνισαν οξύ σύνδρομο στο θώρακα - μια σοβαρή επιπλοκή της νόσου - σε σύγκριση με το 23% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

Στο πλαίσιο της έγκρισής του, η Endari έλαβε την ταξινόμηση ως ορφανού φαρμάκου, ονομασία που σημαίνει ότι σκοπός της είναι η αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών, γεγονός που την χαρακτηρίζει για κάποια αναπτυξιακά κίνητρα.

Η Emmaus Medical, Inc. παράγει το φάρμακο.

Η FDA σημείωσε ότι η δυσκοιλιότητα, ο βήχας, η ναυτία, ο πονοκέφαλος, ο κοιλιακός πόνος, ο πόνος στα άκρα, ο πόνος στην πλάτη και ο θωρακικός πόνος είναι συχνές παρενέργειες του φαρμάκου.