Πρώτη γονιδιακή θεραπεία για καρκίνο καλωσόρισε ... Με μερικές κρατήσεις

Μια νέα επαναστατική θεραπεία για τον καρκίνο έχει εγκριθεί από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

Το Kymriah είναι η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για λευχαιμία διαθέσιμη στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Είναι μια ανοσοθεραπεία CAR-T (χιμαιρικό αντιγόνο υποδοχέα Τ κύτταρα), σχεδιασμένη για τη θεραπεία οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (ALL), μιας σοβαρής μορφής καρκίνου σε παιδιά και νεαρούς ενήλικες.

Όλος είναι ένας δυνητικά θανατηφόρος καρκίνος του αίματος και του μυελού των οστών.

Το Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου εκτιμά ότι υπάρχουν 3, 100 άτομα ηλικίας κάτω των 20 ετών που διαγιγνώσκονται κάθε χρόνο.

Διαφήμιση

Η θεραπεία CAR-T πρωτοστάτησε από τον Δρ Carl June στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβανίας, ο οποίος εργάζεται για τη θεραπεία για σχεδόν τρεις δεκαετίες.

Πώς λειτουργεί το Kymriah

Σε αντίθεση με άλλες θεραπευτικές αγωγές όπως η χειρουργική επέμβαση, η χημειοθεραπεία και η ακτινοβολία, ο Kymriah χρησιμοποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος για να καταπολεμήσει τον καρκίνο.

Τα τροποποιημένα Τ κύτταρα σχεδιάζονται ώστε να περιλαμβάνουν χιμαιρικούς υποδοχείς αντιγόνου, οι οποίοι στοχεύουν κύτταρα λευχαιμίας.

Μόλις ολοκληρωθεί αυτή η διαδικασία, τα τροποποιημένα κύτταρα εισάγονται πίσω στο σώμα του ασθενούς.

Μια δαπανηρή θεραπεία

Η διαδικασία είναι εξατομικευμένη για το άτομο.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

Ως εκ τούτου, έχει περιορισμούς στην τιμή και το εύρος της κατασκευής της.

Η φαρμακευτική εταιρεία Novartis διαθέτει άδεια κυκλοφορίας και κυκλοφορεί στην αγορά.

Η εταιρεία σκοπεύει να καταστήσει το Kymriah διαθέσιμο σε περίπου 30 νοσοκομεία μέχρι το τέλος του έτους.

Διαφήμιση

Η τιμή της θεραπείας είναι ετικετοποιημένη σε περίπου 500, 000 δολάρια.

Έρχεται επίσης με μερικούς σοβαρούς πιθανούς κινδύνους.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

Το CAR-T μπορεί να οδηγήσει σε μια απειλητική για τη ζωή κατάσταση, γνωστή ως σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκίνης, καθώς και σοβαρά νευρολογικά επεισόδια.

Έτσι, τα νοσοκομεία και οι κλινικές που προσφέρουν το Kymriah θα πρέπει να έχουν ειδικές πιστοποιήσεις.

Προς το παρόν, εγκρίνεται μόνο για χρήση σε ΟΛΑ.Δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί για να θεραπεύσει οποιαδήποτε από τις μυριάδες άλλες θανατηφόρες μορφές καρκίνου ... ακόμα.

Διαφήμιση

Εντούτοις, η έγκριση του Kymriah είναι καλό για το μέλλον της γονιδιακής θεραπείας για τη θεραπεία άλλων μορφών καρκίνου.

«Έναρξη του ταξιδιού»

Δρ. Ο Λιν Λίχτενφελντ, αναπληρωτής επικεφαλής ιατρός της Αμερικανικής Αντικαρκινικής Εταιρείας, είναι ενθουσιασμένος με την έγκριση του φαρμάκου, αλλά έχει κάποιες επιφυλάξεις.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

"Αυτή δεν είναι η τελική απάντηση στη θεραπεία του καρκίνου. Αυτή είναι η κομψή επιστήμη. Οι ερευνητές έχουν κάνει εξαιρετική δουλειά. Υπάρχει ακόμη πολύ περισσότερη δουλειά ", δήλωσε ο Lichtenfeld στην Healthline.

Προς το παρόν, το Kymriah είναι διαθέσιμο μόνο σε ένα μικρό υποτομέα ασθενών με καρκίνο. Ακόμα και τότε, έχει συνταχθεί μόνο ως έσχατη λύση όταν άλλες μορφές θεραπείας έχουν αποτύχει.

«Είμαστε στην αρχή του ταξιδιού», δήλωσε ο Lichtenfeld. «Είμαστε μακριά από το τέλος. "