Τα γενετικά τροποποιημένα Τ-κύτταρα εμποδίζουν τον ιό HIV χωρίς ναρκωτικά

Φαίνεται ότι προέρχεται από έναν γαλαξία πολύ μακριά, αλλά η έρευνα που δημοσιεύθηκε σήμερα έχει αποδείξει την ασφάλεια ενός νέου τρόπου αντιμετώπισης του HIV με απευθείας επεξεργασία των κυττάρων του ασθενούς.

Η μελέτη, η οποία εμφανίζεται στο New England Journal of Medicine , αφορούσε μόνο 12 HIV-θετικούς ανθρώπους, αλλά αποτελεί ορόσημο στην έρευνα για τον ιό HIV.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

Τα Τ-λεμφοκύτταρα CD4 ή τα "βοηθητικά κύτταρα" είναι τα κύτταρα που στοχεύουν τον ιό HIV. Η επακόλουθη βλάβη στο ανοσοποιητικό σύστημα είναι αυτό που προκαλεί το AIDS.

Ποιος είναι ο κίνδυνος μετάδοσης μου; Και άλλες συχνές ερωτήσεις για ζευγάρια μικτής κατάστασης »

Διαφήμιση

Πώς το έκαναν;

Οι επιστήμονες έχουν γνωρίσει εδώ και αρκετό καιρό ότι τα άτομα με μετάλλαξη σε ένα αλληλόμορφο CCR5 Delta 32 έχουν προστασία έναντι του HIV. Εκείνοι με μετάλλαξη σε αμφότερα τα αλληλόμορφα πιστεύεται ότι είναι απολύτως ανοσοποιημένοι στον ιό.

ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση

Ο Timothy Ray Brown, γνωστός ως «Ο Ασθενής του Βερολίνου», υποβλήθηκε σε μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων το 2007 για τη θεραπεία της οξείας μυελογενής λευχαιμίας (AML). Οι γιατροί ανακάλυψαν ότι είχε μια μετάλλαξη CCR5 Delta 32 σε ένα αλληλόμορφο, έτσι έψαξαν για έναν δότη μυελού των οστών που είχε επίσης τη μετάλλαξη. Βρήκαν ένα, και μετά τη μεταμόσχευση, ο Μπράουν θεραπεύτηκε λειτουργικά από την προϋπάρχουσα λοίμωξη HIV.

Μόνο το 1% του πληθυσμού πιστεύεται ότι έχει την μετάλλαξη CCR5 Delta 32 και στα δύο αλληλόμορφα. Ωστόσο, οι ερευνητές του Πανεπιστημίου Pennsylvania Penn Center για την έρευνα για το AIDS έχουν ξεκινήσει μια νέα εποχή, βρίσκοντας έναν τρόπο να δημιουργήσουν τεχνητά τη μετάλλαξη σε τουλάχιστον ένα αλληλόμορφο.

Τα ποσοστά επιβίωσης και η πρόγνωση για την οξεία μυελογενή λευχαιμία »

Έδειξαν το« δάχτυλο »σε μια θεραπεία

Έχουν καταφέρει να κάνουν αυτό χρησιμοποιώντας τεχνητά ένζυμα που ονομάζονται πυρηνίδες δακτύλου ψευδαργύρου (ZFNs), εξήγησε ο Bruce L. Levine, αναπληρωτής καθηγητής της γονιδιακής θεραπείας του καρκίνου και του διευθυντή της κλινικής εγκατάστασης παραγωγής κυττάρων και εμβολίων στο Penn.

Είπε στην Healthline ότι, συνεργάζοντας με τη Sangamo BioSciences, υπεύθυνη για την ανάπτυξη των ZFNs, οι ερευνητές κατάφεραν να δημιουργήσουν μια τεχνική που να δουλεύει σαν "μοριακό ψαλίδι" για να εισάγει την επιθυμητή μετάλλαξη. "Με τη στόχευση του τμήματος Delta 32, μπορείτε να διαταράξετε τις εκφράσεις της πρωτεΐνης CCR5 στην επιφάνεια του κυττάρου, κλειδώνοντας τον ιό HIV ή αφαιρώντας το ντουλαπάκι", ανέφερε ο Levine.

Όταν οι ερευνητές βάζουν τα τροποποιημένα κύτταρα πίσω στους ασθενείς, όχι μόνο έμειναν, αλλά τα ιικά φορτία μειώθηκαν, ακόμη και στους τέσσερις από τους έξι ασθενείς που είχαν αφαιρεθεί από την αντιρετροϊκή θεραπεία ζωής (ART) μήνες.

"Στην κοινότητα της κυτταροθεραπείας και της γονιδιακής θεραπείας, είμαστε πάντα πιστοί σε αυτό που κάνουμε ή δεν θα εργαστούμε επ 'αυτής", ανέφερε ο Levine. "Υπήρξε μια μετατόπιση της τεχνολογίας και της φαρμακοβιομηχανίας με τον τρόπο αυτό, πάνω και κάτω από τον πίνακα, είναι ένας πολύ διαφορετικός τρόπος για την παράδοση μιας νέας θεραπείας. "

Ένας ασθενής, ο οποίος είχε ήδη μια μετάλλαξη CCR5 Delta 32 σε ένα αλληλόμορφο, είχε ένα εντελώς ανιχνεύσιμο ιικό φορτίο ακόμη και μετά την απομάκρυνσή του Σύμφωνα με ένα ερευνητικό πρωτόκολλο, επέστρεψε στην ART, οπότε είναι αδύνατο να συγκριθεί η έκβασή του με εκείνη του Ασθενούς του Βερολίνου.

Διαφήμιση

Ένα αρνητικό αποτέλεσμα αναφέρθηκε στη μελέτη. λόγω του ότι αισθάνθηκε άρρωστος 24 ώρες μετά την ένεση των τροποποιημένων κυττάρων.

Το «Μέλλον της πρόληψης του HIV: Truvada PrEP»

ΔιαφήμισηΔημογραφία

Ένα «σημαντικό πρώτο βήμα»

Όλοι οι συμμετέχοντες ενέθηκαν μία φορά με 10 δισ. Τ-κύτταρα μεταξύ Μαΐου 2009 και Ιουλίου 2012, με μεταξύ 11 και 28 ανά εκατοστό των κυττάρων που πιστεύεται ότι είναι γενετικά τροποποιημένα. Ενώ οι μετρήσεις των Τ-κυττάρων στο αίμα μειώθηκαν όταν η ART σταμάτησε τέσσερις εβδομάδες μετά την έγχυση, τα τροποποιημένα Τ κύτταρα εξαφανίστηκαν σε περίπου το ένα τρίτο της τυπικής ημερήσιας δόσης.

Εν τω μεταξύ, τα τροποποιημένα κύτταρα συνέχισαν να βρίσκονται σε λεμφοειδές ιστό που σχετίζεται με το έντερο στα έντερα, το οποίο είναι γνωστό ότι αποτελεί δεξαμενή μόλυνσης από HIV.

Σε ένα συνοδευτικό δημοσίευμα που δημοσιεύθηκε και σήμερα στο

New England Journal of Medicine

, ο Δρ. Mark Kay της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου του Στάνφορντ και ο Δρ Bruce Walker του Ιατρικού Ινστιτούτου Howard Hughes στο Πανεπιστήμιο του Χάρβαρντ έρευνα ένα σημαντικό πρώτο βήμα. Περαιτέρω μελέτες που αποδεικνύουν την ασφάλεια και την πιθανή μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα είναι απαραίτητες, έγραψαν.

Διαφήμιση "Το πιθανό μέλλον του knockout γονιδίων από ZFNs και άλλες τεχνικές δεν περιορίζεται στη λοίμωξη HIV. Υπάρχουν τώρα μέθοδοι που μπορούν να χρησιμοποιηθούν όχι μόνο για την αδρανοποίηση ενός γονιδίου αλλά και για να γίνουν συγκεκριμένες αλλαγές νουκλεοτιδίων σε μια συγκεκριμένη θέση στο γονιδίωμα και στην προσθήκη γονιδίων ", γράφει ο Kay και ο Walker. Αλλά είναι ρεαλιστικό να αναμένουμε ότι τέτοιες θεραπείες θα είναι προσιτές και ευρέως διαθέσιμες οποιαδήποτε στιγμή σύντομα;

ΔιαφήμισηΔημοκρατία

Η Levine είπε ότι πολλοί άνθρωποι κοροϊδεύουν όταν αναπτύχθηκαν αρχικά μεταμοσχεύσεις βλαστικών κυττάρων, αποκαλώντας την «μπουτίκ θεραπεία» που ποτέ δεν θα γίνει κοινή πρακτική.

«Πριν από ένα χρόνο τον περασμένο Ιανουάριο, πραγματοποιήθηκε η μεταμόσχευση εκατομμυρίων αιμοκυτοβλαστών», δήλωσε ο Levine. Δεν βλέπω την αδυναμία να μεταφερθεί αυτός ο τύπος θεραπείας σε ευρύτερη πρακτική. "