Θεραπεία με βιοδείκτες
Πίνακας περιεχομένων:
- Τι κάνει το Keytruda να αλλάζει παιχνίδι
- Ο John Hays είναι ειδικός στον καρκίνο στο Πανεπιστημιακό Καρκίνο του Κρατικού Πανεπιστημίου του Οχάιο, όπου ο Dixon έλαβε θεραπεία.
- Αυτή η νέα χρήση για το Keytruda ήταν δυνατή λόγω των κανονισμών της FDA για την επιτάχυνση της έγκρισης. Το FDA μπορεί να επιταχύνει τη διαδικασία έγκρισης όταν υπάρχει μια μη ικανοποιημένη ανάγκη για μια σοβαρή κατάσταση.
Η Laura Dixon έχει μακρά ιστορία με τον καρκίνο.
Διαγνώστηκε με καρκίνο του παχέος εντέρου το 1996, καρκίνο του παγκρέατος το 2013 και καρκίνο των ωοθηκών και του ενδομητρίου το 2014. Η θεραπεία της περιλάμβανε διάφορες χειρουργικές επεμβάσεις και μια ποικιλία χημειοθεραπευτικών φαρμάκων.
ΔιαφήμισηΔιαφήμισηΤο 2015, ένας όγκος στο ήπαρ της αποδείχθηκε ότι ήταν μια υποτροπή του καρκίνου του παγκρέατος.
Αλλά τα πράγματα ήταν διαφορετικά αυτή τη φορά.
Ο 49χρονος κάτοικος του Columbus, Ohio, είχε πρόσβαση σε μια κλινική δοκιμή και σε ένα προηγουμένως εγκεκριμένο καρκίνο φάρμακο που ονομάζεται Keytruda. Η κλινική δοκιμή πραγματοποιήθηκε στο Πανεπιστημιακό Καρκινολογικό Κέντρο του Πανεπιστημίου του Οχάιο.
Διαφήμιση«Μίλησα με αρκετούς γιατρούς σε διάφορες εγκαταστάσεις», δήλωσε ο Dixon στην Healthline. "Όλοι είπαν ότι ήταν η καλύτερη μου βολή. Νομίζω ότι επειδή γνώριζαν ότι ήταν ένα γενετικό πρόβλημα που ονομάζεται σύνδρομο Lynch, μια γενετική μετάλλαξη που τρέχει στην οικογένεια. Δεν δίστασα. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες δεν φάνηκαν πάρα πολύ τρομερές και δεν είχα πολλές κακές αντιδράσεις, τίποτα για να αλλάξω σημαντικά τη ζωή μου. "
Αλλά η ζωή της άλλαξε.
ΔιαφήμισηΗ διαφήμισηΠήρε 30 λεπτά από την Keytruda κάθε δύο ή τρεις εβδομάδες, για συνολικά 17 θεραπείες.
Μια αξονική τομογραφία μετά από 12 εβδομάδες έδειξε ότι ο όγκος είχε συρρικνωθεί στο μισό του αρχικού μεγέθους. Με το σήμα των 20 εβδομάδων, ήταν κάτω από ένα μικροσκοπικό "φακό". "Ακόμη και αυτός ο φακός έφυγε από το σήμα των 45 εβδομάδων. Είχε την τελευταία της έγχυση τον Απρίλιο του 2016.
"Τώρα πάνε κάθε τρεις μήνες για σαρώνει. Είχα μόνο ένα και όλα είναι ακόμα τέλεια ", δήλωσε ο Dixon.
Διαβάστε περισσότερα: Είναι το Gleevec ένα φάρμακο κατάπληξης για θεραπεία καρκίνου; »
Τι κάνει το Keytruda να αλλάζει παιχνίδι
Το Keytruda, ένας τύπος ανοσοθεραπείας, έχει προηγουμένως εγκριθεί για τη θεραπεία συγκεκριμένων καρκίνων. Αυτά περιελάμβαναν μεταστατικό μελάνωμα, μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, υποτροπιάζοντα ή μεταστατικό καρκίνο κεφαλής και τραχήλου, ανθεκτικό κλασικό λέμφωμα Hodgkin και καρκίνωμα ουροθηλίου.
Όταν ο πρώην πρόεδρος Jimmy Carter ανέπτυξε όγκους στον εγκέφαλο εξαιτίας μεταστατικού μελανώματος, η Keytruda πήρε την πίστωση για τη συρρίκνωσή τους.Τώρα υπάρχει μια νέα χρήση για το φάρμακο.
Τον Μάιο του 2017, η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την Keytruda για τη θεραπεία οποιουδήποτε συμπαγούς όγκου με συγκεκριμένο γενετικό χαρακτηριστικό και όχι τη θέση του αρχικού όγκου. Ήταν ένα πρώτο.
Διαφήμιση
Η νέα έγκριση είναι για τη θεραπεία των μη αναστρέψιμων ή μεταστατικών συμπαγών όγκων που έχουν έναν συγκεκριμένο βιοδείκτη που ονομάζεται μικροσυστοιχία αστάθειας υψηλός (MSI-H) ή έλλειψη επισκευής αναντιστοιχίας (dMMR).Ο όγκος του Dixon είχε τον βιοδείκτη.
ΔιαφήμισηΗ διαφήμιση
Αυτός ο τύπος όγκου είναι πιθανότερο να βρεθεί σε καρκίνο του παχέος εντέρου, του ενδομητρίου και του γαστρεντερικού καρκίνου.Περίπου το 5% των ατόμων με μεταστατικό καρκίνο του παχέος εντέρου έχει έναν από αυτούς τους βιοδείκτες.Μπορεί επίσης να βρεθεί σε άλλους καρκίνους, συμπεριλαμβανομένου του μαστού, του προστάτη, της ουροδόχου κύστης και του θυρεοειδούς.
Προορίζεται για άτομα που αντιμετωπίζουν εξέλιξη της νόσου ακόμα και μετά τη λήψη θεραπειών πρώτης γραμμής.
Διαφήμιση
Το φάρμακο μελετήθηκε σε πέντε ανεξέλεγκτες κλινικές δοκιμές με ένα βραχίονα. Από τους 149 ασθενείς που έλαβαν Keytruda στις δοκιμές, το 39,6% είχε πλήρη ή μερική ανταπόκριση. Για το 78% αυτών των ασθενών, η απάντηση διήρκεσε έξι μήνες ή και περισσότερο. Περαιτέρω μελέτες βρίσκονται σε εξέλιξη.Διαβάστε περισσότερα: Το μικροσκοπικό «γάντι» θα μπορούσε να οδηγήσει σε σημαντική ανακάλυψη στις θεραπείες για τον καρκίνο »
ΔιαφήμισηΔιαφήμιση
Πώς μπορεί να επηρεάσει η Keytruda μελλοντική θεραπείαΟ John Hays είναι ειδικός στον καρκίνο στο Πανεπιστημιακό Καρκίνο του Κρατικού Πανεπιστημίου του Οχάιο, όπου ο Dixon έλαβε θεραπεία.
Είπε στο Healthline ότι η νέα έγκριση για το Keytruda είναι ένα σημαντικό προηγούμενο που προχωρεί - ότι αυτό το είδος θεραπείας μπορεί να χρησιμοποιηθεί για ορισμένα είδη καρκίνου ανεξάρτητα από την προέλευση.
Προειδοποίησε ότι αυτό δεν είναι θεραπεία πρώτης γραμμής, τουλάχιστον όχι ακόμη.
"Εάν πάρετε καρκίνο του παχέος εντέρου και ασθενείς που έχουν όγκους MSI-H, η θεραπεία εκ των προτέρων είναι χημειοθεραπεία. Το πρότυπο της φροντίδας δεν είναι να δώσει ανοσοθεραπεία. "
Προς το παρόν, η νέα χρήση του Keytruda προορίζεται για άτομα που έχουν προχωρήσει παρά τα άλλα είδη θεραπείας.
Πόσα άτομα μπορεί να ωφεληθούν; Hays είπε ότι είναι δύσκολο να δώσουμε ακριβείς αριθμούς.
"Αν και μπορεί να βοηθήσει μόνο μερικούς ασθενείς με έναν τύπο καρκίνου, μπορεί να βοηθήσει χιλιάδες ανθρώπους με άλλους τύπους καρκίνου. Έχουμε περάσει πολλά χρόνια στη θεραπεία του καρκίνου με βάση την προέλευση. Έχουμε προχωρήσει πολύ και δεν θέλουμε να πετάξουμε όλες αυτές τις πληροφορίες, αλλά αυτό είναι ένα μεγάλο βήμα προς μια διαφορετική κατεύθυνση ", δήλωσε ο Hays.
«Οι άνθρωποι πιστεύουν ότι αυτό είναι ο δρόμος προς τα εμπρός, αλλά δεν πρέπει να σταματήσουμε αυτό που έχουμε μάθει για συγκεκριμένους καρκίνους στο παρελθόν. Η ανοσοθεραπεία ήταν στα πρώτα της βήματα πριν από 10 έως 15 χρόνια και έφτασε σε πλήρη ισχύ τα τελευταία πέντε χρόνια. Σε ορισμένες περιπτώσεις, είναι εκπληκτικό, όπως σε όγκους MSI-H και όγκους Lynch. Αλλά σε ορισμένες περιπτώσεις, δεν λειτουργεί τόσο καλά. Δεν είναι το Άγιο Δισκοπότηρο. "
Ο Hays εξήγησε ότι το Keytruda μπορεί να προκαλέσει παρενέργειες.
"Εύχομαι να έχω ένα φάρμακο με μεγάλη αποτελεσματικότητα και μηδενικές παρενέργειες. Αυτό που τείνουμε να δούμε με το Keytruda είναι ότι οι περισσότεροι άνθρωποι έχουν ήπια παρενέργειες και είναι γενικά καλύτερα ανεκτό από το χημειο. Ωστόσο, ορισμένοι ασθενείς έχουν πολύ σοβαρές, ακόμη και απειλητικές για τη ζωή ανεπιθύμητες ενέργειες. "
Είναι επίσης ακριβό, κοστίζει περίπου $ 12, 500 το μήνα.
Ο Hays δήλωσε ότι οι περισσότεροι ασφαλιστές το καλύπτουν για εγκεκριμένους καρκίνους. Υποψιάζεται ότι η νέα έγκριση θα καλύπτεται επίσης.
Η ρυθμιστική πορεία προς τα εμπρός
Αυτή η νέα χρήση για το Keytruda ήταν δυνατή λόγω των κανονισμών της FDA για την επιτάχυνση της έγκρισης. Το FDA μπορεί να επιταχύνει τη διαδικασία έγκρισης όταν υπάρχει μια μη ικανοποιημένη ανάγκη για μια σοβαρή κατάσταση.
Αντί να περιμένει να καθορίσει εάν ένα φάρμακο επεκτείνει το χρόνο επιβίωσης, μπορεί να εγκριθεί με βάση τα στοιχεία ότι συρρικνώνει τους όγκους.Απαιτούνται περαιτέρω δοκιμές για επιβεβαίωση. Εν τω μεταξύ, η ταχεία έγκριση μπορεί να λάβει νέα θεραπεία σε ασθενείς των οποίων οι επιλογές είναι περιορισμένες.
Δρ. Ο Gwen Nichols, επικεφαλής ιατρός της Εταιρείας Λευχαιμίας & Λεμφώματος (LLS), δήλωσε στην Healthline ότι ενθαρρύνεται από αυτή την έγκριση.
"Αυτή η έγκριση, βασισμένη κυρίως σε ασθενείς με καρκίνο του παχέος εντέρου, ήταν συναρπαστική", ανέφερε. "Όχι λόγω του μεγάλου αριθμού των ασθενών, αλλά της ιδέας ότι οι ρυθμιστικές αρχές έχουν ανοίξει το μυαλό τους και υποστηρίζουν αυτό. Πριν από αυτό, δεν βλέπαμε συχνά μια πορεία προς τα εμπρός για να εγκριθούν ορισμένα φάρμακα. Αυτή είναι πραγματικά μια ριζική αλλαγή. Το γεγονός ότι ο FDA εξετάζει πώς να το κάνουμε αυτό είναι ένας εντελώς νέος κόσμος για τους αντιπροσώπους των εταιρειών φαρμάκων που θα είχαν ρίξει αλλιώς. "
Έτσι, είναι αυτό το είδος της έγκρισης του μέλλοντος της θεραπείας του καρκίνου; Ο Nichols πιστεύει ότι είναι.
Αν μπορούμε να μάθουμε πώς η βιολογία του όγκου κατευθύνει τα καρκινικά κύτταρα να γίνουν καρκινικά, μπορούμε να επικεντρωθούμε σε αυτή τη βιολογία αντί να έχουμε γενικές θεραπείες για καρκίνο του μαστού ή καρκίνο του παχέος εντέρου. "
Ο Nichols δήλωσε ότι υπάρχουν εμπόδια στην κυκλοφορία ενός νέου φαρμάκου στην αγορά.
«Τι είναι δύσκολο από άποψη ανάπτυξης φαρμάκων είναι ότι οι εταιρείες που αναπτύσσουν φάρμακα ψάχνουν πάντα ένα ποσοστό όλων των ασθενών με καρκίνο του παχέος εντέρου, για παράδειγμα, για να ανταποκριθούν σε ένα φάρμακο. Έχουμε χάσει κάποιες ενδιαφέρουσες πιθανές ναρκωτικές ουσίες επειδή εργάστηκαν μόνο σε ένα μικρό ποσοστό ασθενών. "
Οι εταιρείες φαρμάκων δεν μπορούν να επιδείξουν όφελος επιβίωσης εάν αντιμετωπίζουν πολλούς ασθενείς, αλλά μόνο ένα μικρό ποσοστό ανταποκρίνεται.
"Εάν μπορούμε να χρησιμοποιήσουμε βιοδείκτες για να μας βοηθήσουμε να πούμε ότι αυτή είναι η ομάδα των ασθενών όπου αυτό θα λειτουργήσει και θα βελτιώσει τα ποσοστά επιβίωσης, και αυτοί είναι οι ασθενείς που δεν χρειάζονται θεραπεία με αυτόν τον παράγοντα, μπορούμε να επικεντρωθούμε πολύ περισσότερο τον πληθυσμό που δοκιμάζουμε και θεραπεύουμε ", εξήγησε ο Nichols.
Άλλες παρόμοιες θεραπείες βρίσκονται σήμερα στα έργα.
Το LLS διαθέτει ένα ερευνητικό πρόγραμμα ιατρικής ακρίβειας που ονομάζεται Beat AML.
«Δοκιμάζουμε τη γενετική των ασθενών με AML κατά την αρχική εμφάνιση της νόσου», εξηγεί ο Nichols.
"Τότε τους δίνουμε ένα φάρμακο, ή ένα συνδυασμό φαρμάκων, που αντιμετωπίζουν τη μετάλλαξη που συναντάμε στα κύτταρα λευχαιμίας. Θέλουμε να δούμε αν μπορούμε να είμαστε πιο ακριβείς στη θεραπεία με βάση αυτό που βρήκαμε σε ένα τεστ βιοδεικτών, αντί να αντιμετωπίζουμε όλους τους ασθενείς με ΑΜΛ με τον ίδιο τρόπο. Αυτός ο τύπος ιατρικής ακρίβειας είναι το κύμα του μέλλοντος. "
Ο Dixon είναι ευγνώμων για την κλινική δοκιμή και για την Keytruda.
Συμβουλεύει άλλους που έχουν μια σκληρή διάγνωση για να διερευνήσουν κλινικές δοκιμές και να θέσουν πολλές ερωτήσεις.
"Η έρευνα που γίνεται είναι επαναστατική. Ανακαλύπτουν νέα πράγματα καθημερινά για γενετικά προβλήματα και όχι για το είδος του καρκίνου που έχετε. Μην το εγκαταλείπετε λόγω κακής διάγνωσης », δήλωσε ο Dixon.
