Ενιαία ένεση θα μπορούσε να μειώσει τη χοληστερόλη, Καρδιακή Κίνδυνος Κινδύνου <[SET:descriptionel]Μια νέα βολή στοχεύει σε ένα ενοχλητικό γονίδιο
Πίνακας περιεχομένων:
Η επεξεργασία γονιδιώματος μπορεί να είναι το μέλλον της θεραπείας με χοληστερόλη. Οι ερευνητές του Ινστιτούτου Stem Cell του Χάρβαρντ και του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια έχουν αναπτύξει μία μόνο ένεση που μειώνει μόνιμα τα επίπεδα χοληστερόλης σε ποντίκια μεταβάλλοντας τα γονίδια τους. Εάν είναι προσαρμοσμένο για χρήση στον άνθρωπο, θα μπορούσε να μειώσει τον κίνδυνο καρδιακών προσβολών κατά 40 έως 90 τοις εκατό.
Ο Kiran Musunuru, Ph. D., βοηθός καθηγητής στο τμήμα βλαστικών κυττάρων και αναγεννητικής βιολογίας του Χάρβαρντ, δήλωσε ότι μπορεί να χρειαστεί μια δεκαετία για την προετοιμασία της προσέγγισης για κλινικές δοκιμές στον άνθρωπο. Η μελέτη δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Circulation Research, ένα περιοδικό American Heart Association.
διαφήμισηΔημοφυίαΔρ. Ο Daniel J. Rader της Penn Medicine, ο οποίος διεξήγαγε την έρευνα σε συνδυασμό με το Musunuru, δήλωσε ότι η θεραπεία λειτουργεί με την τροποποίηση ενός γονιδίου του ήπατος που ονομάζεται PCSK9.
Το 2003, οι Γάλλοι επιστήμονες διαπίστωσαν ότι το PCSK9 είναι ρυθμιστής της χοληστερόλης και ότι οι σπάνιες μεταλλάξεις στο γονίδιο φαίνεται να φταίει για υψηλή χοληστερόλη και καρδιακές προσβολές. Αυτές οι μεταλλάξεις είναι εξαιρετικά σπάνιες και περιορίζονται σε μερικές οικογένειες παγκοσμίως.
Διαφήμιση Διαβάστε περισσότερα: Προσθήκη του αντισώματος Evolocumab σε στατίνες μπορεί να μειώσει τη χοληστερόλη Επιπλέον »Διανομή ευεργετικής μετάλλαξης
Το διαφημιστικό κείμενο
Το γονίδιο PCSK9 εκφράζεται κυρίως στο ήπαρ, όπου παράγει πρωτεΐνη ενεργή στην κυκλοφορία του αίματος και αποτρέπει την απομάκρυνση της χοληστερόλης από το αίμα. Αρκετές εταιρείες φαρμάκων έχουν αναπτύξει αντισώματα για την καταπολέμηση του PCSK9, δήλωσε ο Musunuru, αλλά οι άνθρωποι χρειάζονται ενέσεις κάθε λίγες εβδομάδες.Σήμερα, πολλοί άνθρωποι χρησιμοποιούν φάρμακα στατίνης, όπως το Lipitor, για τη μείωση της χοληστερόλης, αλλά πολλοί άνθρωποι που λαμβάνουν τα φάρμακα εξακολουθούν να έχουν καρδιακές προσβολές. "Υπάρχει ακόμα μεγάλη ανάγκη για άλλες προσεγγίσεις", δήλωσε ο Musunuru σε συνέντευξή του στην
Εφημερίδα του Χάρβαρντ. "Αυτό που σκεφτόμασταν ήταν ότι, με αυτή την τεχνολογία επεξεργασίας γονιδιώματος, μπορούμε να κάνουμε κάτι που δεν μπορούσαμε να κάνουμε πριν: να κάνουμε μόνιμες αλλαγές στο γονιδίωμα στο επίπεδο του DNA. Έτσι, το ερώτημα ήταν αν μπορούμε να χρησιμοποιήσουμε την επεξεργασία γονιδιώματος για να κάνουμε κανονικούς ανθρώπους σαν τους ανθρώπους που γεννιούνται με τις «καλές» μεταλλάξεις. "
Ο Musunuru είπε ότι η ομάδα έκαψε το CRISPR / Cas9 στο ήπαρ και τα περισσότερα αντίγραφα γονιδίου PCSK9 στα ηπατικά κύτταρα των ποντικών χτυπήθηκαν μέσα σε τρεις με τέσσερις ημέρες.Οι ερευνητές παρατήρησαν μείωση των επιπέδων χοληστερόλης κατά 35 έως 40% σε αυτά τα ποντίκια. Αυτό θα μπορούσε να μεταφραστεί σε μείωση του κινδύνου καρδιακής προσβολής έως και 90% στους ανθρώπους.
Σχετικά νέα: Η λήψη μιας ασπιρίνης μια ημέρα για την πρόληψη μιας καρδιακής προσβολής ή ενός εγκεφαλικού επεισοδίου μπορεί να είναι επικίνδυνη »Η θεραπεία θα ήταν πολύ χρήσιμη σε ασθενείς με υψηλά επίπεδα χοληστερόλης ή που διαφορετικά έχουν υψηλό κίνδυνο καρδιακή προσβολή, δεδομένου ότι θα είχαν τα περισσότερα να κερδίσουν. Αλλά, καταρχήν, η θεραπεία θα πρέπει να μειώσει τον κίνδυνο καρδιακής προσβολής σε κανέναν ", δήλωσε ο Musunuru στο
Φαρμακείο του Χάρβαρντ
.Ένα εμβόλιο για καρδιακές προσβολές; Οι επιθέσεις της καρδιάς είναι ένας από τους κορυφαίους φυσικούς δολοφόνους παγκοσμίως και ένας στους δύο άνδρες και μία στις τρεις γυναίκες άνω των 40 ετών θα υποστούν καρδιακή προσβολή στη διάρκεια της ζωής τους, δήλωσε ο Musunuru. Εάν η θεραπεία αποδεικνύεται ασφαλής για την αλλαγή του ανθρώπινου γονιδιώματος, θα μπορούσε να δοθεί σαν ένας εφάπαξ εμβολιασμός. «Εμείς εμβολιάζουμε τις μολυσματικές ασθένειες, χωρίς να γνωρίζουμε ποιος θα έλαβε διαφορετικά την ασθένεια, αν και μπορούμε να κάνουμε κάποιες εικασίες σχετικά με το ποιος κινδυνεύει περισσότερο και να τους παροτρύνουμε να λάβουν τον εμβολιασμό», δήλωσε ο Musunuru. "Με τον ίδιο τρόπο, δεν μπορούμε να είμαστε σίγουροι για το ποιος θα πάθει καρδιακή προσβολή και ποιος δεν θα είναι, και έτσι ποιος θα ωφεληθεί περισσότερο από τη θεραπεία PCSK9. "Αυτό θα ήταν το σκεπτικό για την παροχή του σε ολόκληρο τον πληθυσμό, ίσως μετά την επίτευξη μιας συγκεκριμένης ηλικίας - ας πούμε, 40 ετών", πρόσθεσε ο Musunuru. "Σε μια χώρα όπως η Σ., Όπου τόσοι πολλοί άνθρωποι υποφέρουν ή πεθαίνουν από καρδιακές προσβολές, η παροχή της θεραπείας σε ολόκληρο τον πληθυσμό θα μπορούσε να σώσει πολλές ζωές. "
